formation « explique-moi les essais cliniques

JJ / MM / AA – Nom Prénom 0

Titre

Formation « Explique-moi les essais cliniques » d

18/02/2019 – Toulouse

Présentation

-

RECHERCHE CLINIQUE – C’EST QUOI ?

POURQUOI ?

Définitions, origines et évolution

18/02/2019 – Wilsdorf Allan

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C’est quoi ?


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C’est quoi la recherche clinique ?

Une question que l’on pose et à laquelle on

essaye de répondre le plus objectivement

possible


C’est quoi ?


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Objectif

Lever l’incertitude sur les avantages et les

inconvénients d’un produit de santé

Lever l’incertitude sur les avantages et les

inconvénients d’un produit de santé

Le prouver de façon

scientifique

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Pourquoi ?


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Finalités a Améliorer le diagnostic et les traitements

existants

a Permettre de guérir des pathologies

incurables

Progrès

médical

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Définitions


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Produits de santé

Le médicament

Les dispositifs médicaux

et


Médicament


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Spécificités Disponible après une

Autorisation de Mise sur le

Marché (AMM)

Mal utilisé

Bien utilisé

Délivré en pharmacie

Soigne

Plusieurs cadre d’utilisations:

prévention, diagnostic,

traitement,…

Dangereux


Médicament


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a Médicaments Molécules obtenus par extraction (le plus souvent d’une espèce végétale)

ou par synthèse

Les différents types de médicaments

a Médicaments biologiques Macromolécules complexes créées grâce aux biotechnologies par

manipulation génétiques d’organismes vivants

a Médicaments de thérapie innovante (ATMP) Produits pharmaceutiques novateurs à usage humain basés sur

des gènes (thérapie génique), des cellules (thérapie cellulaire) ou

des tissus (ingénierie tissulaire)

Ce texte est dérivé de « Médicaments de thérapie innovante » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

Ce texte est dérivé de « Médicament d’essai : de la production aux participants » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

https://www.eupati.eu/fr/glossary/medicaments-de-therapie-innovante/

https://www.eupati.eu/fr/glossary/medicaments-de-therapie-innovante/

https://www.eupati.eu/

http://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/










https://www.eupati.eu/fr/developpement-et-essais-cliniques/medicament-dessai-de-la-production-aux-participants/#Type_de_medicament















Médicament


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Médicament


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Un processus long

Beaucoup de candidats peu d’élus

Cette figure est dérivée de « Présentation du processus de développement des médicaments » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

https://3qksc436bu713cqimwcfglyj-wpengine.netdna-ssl.com/wp-content/uploads/2015/11/development-steps-in-medicines-v1_FR.png













Dispositif médical


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Un dispositif médical est un instrument, un

appareil, un implant, un logiciel ou un article

connexe utilisé pour diagnostiquer, prévenir ou

traiter une maladie ou d’autres conditions. Il ne

doit pas atteindre son action principale projetée

dans ou sur le corps humain via des moyens

pharmacologiques, immunologiques ou

métaboliques, mais peut être aidé dans sa fonction

par de tels moyens.

Ce texte est dérivé de « Dispositif médical » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

https://www.eupati.eu/fr/glossary/dispositif-medical/













Dispositif médical


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Un spectre large et hétérogène

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Chronologie


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From bench to bed

Recherche

fondamentale Soin

Recherche

clinique

De la paillasse au lit

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Recherche

préclinique


Origines


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James Lind HMS Salisbury - 1747 « Premier essai clinique de

l’histoire de la médecine »

12 marins atteints du scorbut

Vinaigre

Agrumes

Cidre

Orgeat

Vitriol

Eau de mer Agrumes

Bases de la recherche

clinique et de la médecine

basée sur les preuves


Origines


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Claude Bernard Paris - 1865

Définition de la médecine

expérimentale


Origines


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Pierre-Charles

Bongrand

Bordeaux - 1905 Catalogue de 109

expérimentations

Expérimentations

conduites « par pure

curiosité scientifique »

a « Padova inocule, sans résultat, le lait

d’une syphilitique à quatre nourrices

saines. »

a « E. Fraenkel, pour vérifier le rôle du

gonocoque dans l’ophtalmie blennorragique,

l’a inoculé dans les yeux de trois enfants

moribonds. »


Evolution


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Questionnement

éthique

Populations

vulnérables

« par pur

curiosité

scientifique »

Crimes commis par

les médecins nazis sur

les déportés

Nécessité de définir un

cadre juridique et

réglementaire


Evolution éthique


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1947: Code de Nuremberg

1964: Déclaration d’Helsinki

Liste de 10 conditions que doivent satisfaire les

expérimentations pratiquées sur l’être humain pour

être considérées comme « acceptables »

Principes éthiques applicables à la recherche

médicale impliquant des êtres humains


Evolution


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Types de patients

Effets


Evolution


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Nécessité de mener

une démarche

scientifique robuste

Degré de preuve ?

Question-

nement

scientifique


Médicament


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Cette figure est dérivée de « Présentation du processus de développement des médicaments » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

Processus par étape

Objectifs spécifiques Modalités spécifiques

https://3qksc436bu713cqimwcfglyj-wpengine.netdna-ssl.com/wp-content/uploads/2015/11/development-steps-in-medicines-v1_FR.png













Phase préclinique


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Objectifs a Démontrer l’efficacité du composé à l’étude

a Fournir des connaissances sur le profil de

sécurité du composé de l’étude (ex : dose

tolérée maximale)

a Estimer les effets du composé à l’étude qui

ne peuvent pas être étudiés chez les humains

(ex : effets sur le fœtus)

in vitro in vivo in silico

Ce texte est dérivé de « La valeur prédictive des essais non cliniques » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

https://www.eupati.eu/fr/etudes-non-cliniques/la-valeur-predictive-des-essais-non-cliniques/













Phase clinique


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Phases de développement

clinique

Cette figure est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Cette figure est mise sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

https://3qksc436bu713cqimwcfglyj-wpengine.netdna-ssl.com/wp-content/uploads/2016/01/phases-clinical-development-v1_FR.jpg













Phase I


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Pharmacologie humaine

Objectifs

- Tolérance et sécurité

d’emploi

- Propriétés

pharmacocinétiques

- Propriétés

pharmacodynamiques

Caractéristiques

- Faible nombre de

participants (n = 20 - 100)

- Volontaires sains

Ce texte est dérivée de « Phases de développement clinique » par EUPATI utilisé sous CC BY-NC-SA 4.0. Ce texte est mis sous licence CC BY-NC-SA 4.0. par Allan Wilsdorf

Pas de volontaires

sains en cancérologie

(toxicité des produits)

Limite éthique














Phase II


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Thérapeutique exploratoire

Objectifs

- Effet thérapeutique

- Dose optimale

pharmacocinétiques

- Sécurité d’emploi

(toxicité)

- Preuve de concept

Caractéristiques

- Premiers essais chez des

patients atteints de la

maladie étudiée ( n = 100 –

500)

- Multidose















Phase III


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Pharmacologie humaine

Objectifs

- Confirmation de

l’efficacité de la sécurité

de l’emploi

Caractéristiques

- Essais à grande échelle (

n = 1000 - >5000)















Phase IV


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Gestion du cycle de vie

Objectifs

- Données en situation

réelle

- Surveillance de la

sécurité d’emploi

(pharmacovigilance)

- Optimisation

thérapeutique des

médicaments autorisés

Caractéristiques

- Très grand nombre de

patients

- Evaluations à long terme















Chronologie


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Point de vue du

professionnel

Recherche

fondamentale Soin

Recherche

clinique

Recherche

préclinique


Chronologie


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Point de vue du patient Etude clinique ayant été menée au bout

Soin Recherche

clinique Connaissances

a Le patient bénéficie des

résultats de la recherche


Chronologie

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Point de vue du patient Etude clinique en cours

Recherche clinique

Soin

Proposition de

participer à un essai



Chronologie


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Point de vue du patient

Parcours de soin d’un patient ayant participé

à un essai clinique

Soin Soin Essai clinique Soin


A retenir


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Recherche Clinique

Une question

a

Une réponse

scientifiquement prouvée

Méthodologie

scientifique

Cadre

réglementaire

Recherches

fondamentale

et préclinique Soin


A retenir


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Pour le patient, participer à une

étude clinique a Une prise en charge différente

a Etre en interaction avec des professionnels

formés spécifiquement pour cette activité

Mais une prise en charge quand même

Mais peuvent être les mêmes que ceux

rencontrés dans le cadre du soin


Merci de votre

attention


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Des questions ?

formation « explique-moi les essais cliniques

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