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Rapport de présentation

Laboratoire :

Nom du produit :

Médicament

Dispositif médical ou technologie

Date du dépôt

SommaireAbréviations...................................................................................................................................................... 3Liste des tableaux............................................................................................................................................. 4

1. Introduction.............................................................................................................................51.1 Objectif du rapport de présentation..................................................................................................51.2 Quelques rappels de procédures.....................................................................................................5

AVIS D’EFFICIENCE

2. Informations générales...........................................................................................................62.1 Demandeur.......................................................................................................................................62.2 Informations sur le produit et l’indication..........................................................................................62.3 Informations sur la demande............................................................................................................72.4 Analyses présentées........................................................................................................................92.5 Commercialisation et coûts en Europe.............................................................................................9

3. Évaluation de l’efficience.....................................................................................................113.1 Objectif et résultat...........................................................................................................................113.2 Méthode..........................................................................................................................................113.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’efficience »........................................................................13

4. Évaluation de l’impact budgétaire.......................................................................................154.1 Objectif et résultat...........................................................................................................................154.2 Méthode..........................................................................................................................................154.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’impact budgétaire »..........................................................17

5. Recensement des études d’efficience existantes.............................................................18Glossaire......................................................................................................................................................... 20

2

Abréviations

ACR.......Analyse coût résultat

ACU.......Analyse coût utilité

AIB.........Analyse d’impact budgétaire

AMM......Autorisation de mise sur le marché

ASA........Amélioration du service attendu

ASMR... .Amélioration du service médical rendu

ATU........Autorisation temporaire d’utilisation

BMN.......Bénéfice monétaire net

BSN.......Bénéfice santé net

CE..........Communauté européenne

PTT........Protocole thérapeutique temporaire

RDCR... .Ratio différentiel coût-résultat

RTU.......Recommandation temporaire d’utilisation

QALY.....Quality-adjusted life year

SA..........Service attendu

SMR.......Service médical rendu

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Liste des tableaux

Tableau 1 : Informations générales sur le demandeur 6Tableau 2 : Nom du produit et indication(s) concernée(s) par la demande 6Tableau 3 : Informations générales sur le produit ou la technologie 6Tableau 4.1 : Populations et montants concernés (1ère inscription ou extension d’indication) 7Tableau 5 : Motif de la demande 7Tableau 6 : Description des revendications 8Tableau 7 : Nature des analyses économiques présentées 9Tableau 8 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût en Europe dans

l’indication concernée par la demande 9Tableau 9 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût du produit en France dans

une autre indication 10Tableau 10 : Objectif et résultats de l’analyse d’efficience 11Tableau 11 : Choix structurant l’analyse d’efficience 11Tableau 12 : Liste des effets attendus* de l’intervention dans l’indication 12Tableau 13 : Liste des alternatives médicalement pertinentes* 12Tableau 14 : Objectif et résultat de l’analyse d’impact budgétaire 15Tableau 15 : Choix structurant l’évaluation de l’impact budgétaire 15Tableau 16 : Description des populations intégrées dans l’analyse 15Tableau 17 : Liste des alternatives médicalement pertinentes (si différentes du tableau 13)16Tableau 18 : Liste des hypothèses de substituabilité ou complémentarité 16Tableau 19 : Liste des études d’efficience existantes 18

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1. Introduction

Une information détaillée sur les modalités et l’ensemble des éléments constitutifs du dossier de dépôt est ap-portée dans la notice disponible sur le site internet de la Haute Autorité de santé.

Les termes marqués d’un astérisque sont définis dans le glossaire.

1.1 Objectif du rapport de présentation

Le rapport de présentation est un élément constitutif du dossier déposé par le demandeur auprès de la CEESP. Il a pour objectif de présenter de manière synthétique les caractéristiques principales du produit ou de la technologie évaluée, les principaux choix méthodologiques de l’analyse de l’efficience* et de l’analyse d’impact budgétaire* le cas échéant, ainsi que les principaux résultats de l’analyse.

1.2 Quelques rappels de procédures

Le rapport de présentation doit être rédigé en français. Il constitue une synthèse cohérente des principaux élé-ments d’analyse et non une copie de certains paragraphes du rapport technique.

Tous les éléments du rapport de présentation doivent correspondre aux informations contenues dans le rap-port technique.

Le dossier doit être soumis par l'exploitant ou le représentant local du laboratoire désigné dans l’AMM ou dans le marquage CE.

Lors de son dépôt, le dossier doit être accompagné du «bordereau de dépôt d’un dossier en vue de son exa-men par la commission d’évaluation économique et de santé publique ». Ce formulaire pré-rempli par le de-mandeur lui sera retourné comme accusé de réception.

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2. Informations générales

2.1 Demandeur

Tableau 1 : Informations générales sur le demandeur

Nom de l’exploitant / du représentant local :

Nom du correspondant :(responsable du dossier)

Adresse† :

Téléphone :

E-mail : †Les questions techniques et les avis seront adressés à cette adresse.

2.2 Informations sur le produit et l’indication

Tableau 2 : Nom du produit et indication(s) concernée(s) par la demande

Nom du produit/de la technologie :

Indication(s) concernée(s) par la demande :

Domaine thérapeutique

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Tableau 3 : Informations générales sur le produit ou la technologie

Date d’AMM (+ procédure) dans l’indication concer-née

Centralisée reconnaissance mutuelle

décentralisée nationale

Date marquage CE

Procédure dérogatoire préalable

PTT*

ATU*

RTU*

Médicament orphelin oui non sans objet

Produit ou prestation associé* (si pertinent)

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Tableau 4.1 : Populations et montants concernés (1ère inscription ou extension d’indication)

Valeur

Population de l’indication* concernée par la de-mande

Population rejointe* estimée à 5 ans

Montant remboursable* annuel attendu à 5 ans au prix revendiqué

Dépense annuelle* moyenne par patient au prix revendiqué

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Tableau 4.2 : Populations et montants concernés (renouvellement d’inscription)

Valeur

Population de l’indication* concernée

Population rejointe* constatée au moment de la de-mande

Montant remboursé* annuel constaté au moment de la demande

Dépense annuelle moyenne* constatée

2.3 Informations sur la demande

Tableau 5 : Motif de la demande

Spécialités. remboursables.

/ LPPR

Agrément collectivités

Première inscription

Inscription dans une nouvelle indication / extension d’une indication pré-existante

Renouvellement d’inscription

Autre demande

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Tableau 6 : Description des revendications

(A remplir si pertinent)

SMR/SA revendiqué

(pour les indications concernées par la demande)

ASMR/ASA revendiquée

(pour les indications concernées par la demande I II III IV V

Place revendiquée dans la stratégie thérapeu-tique

(pour les indications concernées par la de-mande)

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Rapport de présentation Nom du produit

2.4 Analyses présentées

Tableau 7 : Nature des analyses économiques présentées

Analyse d’efficience*

Analyse d’impact budgétaire*

2.5 Commercialisation et coûts en Europe

Le tableau ci-dessous présente les conditions de commercialisation, de remboursement et de coût, pour les 5 pays fondant la notion de prix européen.

D’autres pays peuvent être listés, par exemple si des études d’évaluation de l’efficience y ont été réalisées.

Tableau 8 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût en Europe dans l’indication concernée par la demande

Pays Commercialisation Remboursement Coût du produit ou de la technologie†

France oui non oui non - Taux : %

Italie oui non oui non - Taux : %

Royaume-Uni oui non oui non - Taux : %

Espagne oui non oui non - Taux : %

Allemagne oui non oui non - Taux : %

oui non oui non - Taux : %


† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.Le coût est calculé à partir du prix en vigueur lors de la demande sur la base du dosage recommandé pour l’indication concernée par la demande. Le cas échéant, une fourchette peut être fournie si le coût varie en fonction des posologies ou des conditionnements.

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Tableau 9 : Conditions de commercialisation, de remboursement et de coût du produit1 en France dans une autre indication

Indications Commercialisa-tion Remboursement Coût du produit ou

de la technologie†






† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.Le coût est calculé à partir du prix en vigueur lors de la demande sur la base du dosage recommandé pour l’indication. Le cas échéant, une fourchette peut être fournie si le coût varie en fonction des posologies ou des conditionnements.

1 Le produit correspond au principe actif, quel que soit le nom de marque sous lequel il est présenté.

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3. Évaluation de l’efficience

3.1 Objectif et résultat

Tableau 10 : Objectif et résultats de l’analyse d’efficience

Objectif de l’analyse

Type d’étude réalisée

Principaux résultats

Appréciation du degré d’incerti-tude sur les résultats

3.2 Méthode

Tableau 11 : Choix structurant l’analyse d’efficience

Choix structurant Description*

Type d’analyse économique

ACE ACU Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Critère d’évaluation Estimation des RDCR Maximisation du BMN ou BSN Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Perspective Collective Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Horizon temporel Vie entière Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Actualisation Taux identique sur les coûts et les résultats Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Population d’analyse Population de l’indication Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Identification des stratégies à comparer

Exhaustivité des stratégies médicalement pertinentes* Non exhaustivité reposant sur une argumentation explicite

Méthode d’analyse de sensibilité

Analyse déterministe Analyse probabiliste

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Tableau 12 : Liste des effets attendus* de l’intervention dans l’indication

Effet attendu* Description Référence

Tableau 13 : Liste des alternatives médicalement pertinentes*

Alternatives Inclusion dans l’analyse Justification

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

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3.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’efficience »

Cette check-list permet au demandeur de vérifier la présence des éléments requis par la commis-sion économique et de santé publique, sans les détailler.

Check-list – Évaluation de l’efficience

Méthode d’évaluation Le point est décrit et argumenté

Choix structurants

Type d’analyse économique

Critère d’évaluation de l’efficience

Perspective

Horizon temporel

Actualisation

Population d’analyse

Identification de toutes les stratégies à comparer

Modélisation

Type de modèle

Identification de tous les états pertinents (si pertinent)

Explicitation des hypothèses structurelles du modèle

Durée des cycles (si pertinent)

Population(s) simulée(s) / cohortes

Sous-population(s) simulée(s) (si pertinent)

Probabilités (méthode d’estimation et données source)

Explicitation des hypothèses d’extrapolation

Discussion de la validité du modèle

Valorisation des états de santé

Description des conséquences en termes de santé (y compris effets secondaires)

Estimation de l’espérance de vie (source et méthode)

Estimation des QALYs (source et méthode)

Résultats présentés en espérance de vie et en utilité

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Valorisation des coûts

Liste exhaustive des coûts pris en compte

Mesure des ressources mobilisées (source)

Mode de valorisation cohérente avec la perspective

Présentation des coûts unitaires

Résultats présentés par poste de coût

Analyses de sensibilité

Type d’analyse de sensibilité réalisée

Choix des paramètres et des bornes

Présentation des résultats de ces analyses

Présentation des résultats

Résultats de l’analyse coût-résultat (ACR)

Représentation graphique de la frontière d’efficience

Discussion de l’impact de l’incertitude sur les résultats de l’ACR

Conclusion explicite

Discussion des limites et de la robustesse des conclusions

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4. Évaluation de l’impact budgétaire

4.1 Objectif et résultat

Tableau 14 : Objectif et résultat de l’analyse d’impact budgétaire

Objectif de l’analyse

Coût du produit ou de la technolo-gie† revendiqué

Impact budgétaire estimé à 5 ans dans la perspective retenue

Appréciation du degré d’incerti-tude sur l’impact estimé

† Préciser s’il s’agit du coût de traitement journalier, du coût de la cure ou du coût unitaire.

4.2 Méthode

Tableau 15 : Choix structurant l’évaluation de l’impact budgétaire

Choix structurant Description*

Perspective Assurance maladie obligatoire Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Horizon temporel 3 ans 5 ans Autre choix reposant sur une argumentation explicite

Identification des stratégies à comparer

Exhaustivité des stratégies médicalement pertinentes Non exhaustivité reposant sur une argumentation explicite

Tableau 16 : Description des populations intégrées dans l’analyse

Description Prévalence annuelle estimée† Référence

Population de l’indication*

Population rejointe* estimée à 5 ans

† ou incidence si pertinent

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Tableau 17 : Liste des alternatives médicalement pertinentes (si différentes du tableau 13)

Alternatives Inclusion dans l’analyse Justification

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Incluse Exclue

Tableau 18 : Liste des hypothèses de substituabilité ou complémentarité

Hypothèse (Description) Référence

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4.3 Check-list « Méthode d’évaluation de l’impact budgétaire »

Check-list – Impact budgétaireAdapté de « Guide méthodologique pour al mise en place d’une analyse d’impact budgétaire ». Collège des économistes de la santé, juillet 2008.


Choix structurants

Perspective

Horizon temporel

Population de l’indication*(prévalence annuelle)

Population rejointe* (nature et prévalence annuelle)

Stratégies comparées et conditions de substituabilité

Schémas de traitement avant et après l’introduction de l’intervention

Description exhaustive des effets attendus de l’intervention

Valorisation des coûts

Identification des postes de coût

Mesure des ressources (méthode et sources)

Mode de valorisation des ressources (coûts unitaires)

Analyses de sensibilité

Type d’analyse de sensibilité réalisée

Choix des paramètres et des bornes

Présentation des résultats de ces analyses

Présentation des résultats

Présentation d’un échéancier annuel

Discussion de l’impact de l’incertitude sur les résultats de l’AIB

Discussion des limites et de la robustesse des conclusions

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5. Recensement des études d’efficience existantes

Le tableau ci-dessous recense toutes les études comportant une évaluation de l’efficience du produit ou de la technologie dans l’indication concernée par la demande : analyses réalisées pas les agences d’évaluation des technologies de santé et publications scientifiques.

Une colonne « commentaires » permet au demandeur d’expliquer de manière très synthétique d’éventuels écarts entre les résultats de l’étude recensée et les résultats de son étude.

Tableau 19 : Liste des études d’efficience existantes

Références Type d’étude Stratégies comparées Résultats Commentaires

Auteur, date

20

Liste des références bibliographiques citées ci-dessus[1]. Référence 1

[2]. Référence 2

[3]. Référence 3

[4]. Référence 4

[5]. Référence 5

Glossaire

Ce glossaire précise le sens, dans le contexte d’utilisation du rapport de présentation, des termes signalés dans le texte par un astérisque.

Alternative médicalement pertinente : toute option (médicale, chirurgicale, palliative, autre) dont la mise en œuvre vise à apporter une réponse au problème de santé ciblé par le produit ou la tech-nologie concernée par la demande, que cette option soit recommandée, évaluée dans la littérature ou réalisée en pratique réelle.

Analyse d’impact budgétaire : évaluation économique visant à mesurer les incidences positives et négatives de la modification d’une stratégie médicale sur le budget d’une institution.

Analyse de l’efficience : évaluation économique visant à confronter la différence de résultat de santé et la différence de coût total engendrées par une intervention relativement à ses alternatives médicalement pertinentes*.

Coût du produit ou de la technologie : valorisation du produit ou de la technologie au prix en vi-gueur au moment de la demande. Ce coût est généralement exprimé : pour les médicaments, en coût de traitement journalier ou en coût pour une cure ; pour les dispositifs et technologies, en coût unitaire.

Dépense annuelle : valorisation du volume de produits ou de technologies sur une année au prix revendiqué lorsqu’il s’agit d’une demande de première inscription ou d’une demande d’extension d’indication (dépense annuelle attendue), ou au prix constaté au moment de la demande lorsqu’il s’agit d’un renouvellement d’indication (dépense annuelle constatée).

Effets attendus : conséquences liées à l’utilisation d’un produit ou d’une technologie en termes d’impact clinique (efficacité en morbi-mortalité, tolérance, observance), d’impact économique (consommation de ressources) ou en termes de pratiques cliniques et d’organisation.

Montant remboursable : partie de la dépense annuelle* attendue prise en charge par l’Assurance maladie obligatoire2.

Montant remboursé : partie de la dépense annuelle* constatée prise en charge par l’Assurance maladie obligatoireError: Reference source not found.

Population de l’indication : estimation sur une année du nombre de patients relevant des indica-tions thérapeutiques concernées par la demande

Population rejointe à n années : estimation à l’année n du nombre de patients traités par la thé-rapeutique concernée par la demande

Produit ou prestation associé : tout acte, dispositif médical ou médicament, nécessaire à l’utili-sation du produit ou de la technologie concerné par la demande.

Autorisation temporaire d’utilisation : procédure encadrée par l’ANSM permettant d’utiliser, à titre exceptionnel, des spécialités pharmaceutiques qui ne bénéficient pas d’une autorisation de mise sur le marché en France. Il s’agit de médicaments délivrés uniquement dans un cadre hospi-talier destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié commercialisé en France. Ces médicaments sont pris en charge à prix libre par l’assurance maladie.

Recommandation temporaire d’utilisation : procédure encadrée par l’ANSM permettant d’utili-ser, sur une durée limitée à 3 ans et sous couvert d’un suivi, des spécialités pharmaceutiques prescrites en ville ou à l’hôpital dans une indication autre que celle définie dans l’autorisation de mise sur le marché.

2 La référence à l’assurance maladie obligatoire est liée au critère d’application de l’évaluation de l’efficience. Elle ne re-met pas en cause la perspective collective recommandée par la HAS dans l’analyse de l’efficience.


Protocole thérapeutique temporaire : protocole établi par l’AFSSAPS, l’INCA ou la HAS, permet-tant d’utiliser, sur une durée limitée à 4 ans et sous couvert d’un suivi, des spécialités pharmaceu-tiques inscrites sur la liste en sus dans une indication autre que celle définie dans l’autorisation de mise sur le marché.

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haute autorité de santé · web viewalternative médicalement pertinente : toute option...

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