La recherche sur la mise en œuvre : une introduction
Stefan Baral, MD, MPH, CCFP, FRCPC (CM)
Aperçu
Définitions Caractéristiques Cadres conceptuels
Données probantes et résultats Méthodes
Qualitatives Quantitatives Descriptives Analytiques Expérimentales
Conclusions
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Définitions
Mise en œuvre Recours à des stratégies pour introduire ou modifier des interventions
de santé fondées sur des données probantes (politiques, programmes, pratiques individuelles) dans un contexte particulier
Science de la mise en œuvre dans le domaine du VIH La science de la mise en œuvre est un domaine pluridisciplinaire qui
cherche des connaissances généralisables à propos du comportement de dépositaires d’enjeux, organismes, communautés et individus, afin de comprendre la magnitude et les facteurs, et de clarifier des stratégies, pour réduire le fossé entre les données probantes et les pratiques régulières en matière de santé, dans des contextes réels
Thèmes principaux Multidisciplinaire Généralisable Multiples dépositaires d’enjeux Réduire le fossé entre les données probantes et les pratiques Contexte réel
3Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013; Odeny, Padian, Doherty, Baral, Beyrer, Ford, Geng, Definitions of implementation science used in the HIV/AIDS literature: a synthetic review. The Lancet Infectious Diseases, In Press, 2015
Recherche sur la mise en œuvre et autres types d’études en santé publique
4Source: Olakunle Alonge, Lobb and Coldtiz, Implementation Science and Its Application to Population Health Annual Review of Public Health, 2013; https://catalyst.harvard.edu/pathfinder/t2detail.html
Caractéristiques de la recherche sur la mise en œuvre
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Les conclusions sont fiables et éclairent les politiques/programmes Il y a « suffisamment de données » pour appuyer les
conclusions du travail Que signifie « suffisamment de données »?
Transparence des méthodes Appuyer l’examen critique de l’étude :
des procédés adéquats? des conclusions justifiées? répétable?
Ne pas avoir peur de l’« échec » Une étude bien réalisée demeure une réussite, en
terme de génération de connaissances généralisables
La méthode scientifique traditionnelle
6http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml
Différences avec la recherche sur la m.e.o.
Compétences au sein d’une équipe de recherche sur la m.e.o. : Méthodologiste de la recherche
Qualit., quanti., méthodologie mixte Ministère, gouvernement, organismes
Comme membres de l’équipe ou dans le comité de supervision de l’étude
Professionnels de la santé Collaboration de professionnels de la santé du milieu où
l’étude est réalisée Communications Professionnels de la santé publique
Commissaire à la santé (ou commissaire adjoint) Inspecteur en santé publique / infirmier en santé
publique Expert en confidentialité Évaluation des dépositaires d’enjeux
Communauté7http://www.who.int/tdr/publications/year/2014/ir-toolkit-manual/en/
Approches traditionnelles de la recherche sur la m.e.o.
8http://www.sciencebuddies.org/science-fair-projects/project_scientific_method.shtml
Consultation active
Consultation active
Équipe adéquate, consultation active
Consultation active
Consultation active
Consultation active
Objectifs spécifiques de la recherche sur la m.e.o. : trois grandes sphères
Trois grandes sphères d’objectifs spécifiques à la recherche sur la mise en œuvre
1. Décrire des situations ou interventions en matière de santé
2. Générer des données pour évaluer des interventions en cours ou des informations nécessaires à ajuster des interventions
3. Analyser des cibles manquées et concevoir des solutions possibles
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Décrire une situation/intervention en santé
Magnitude du problème Répartition des besoins de santé de la population Facteurs de risque pour certains problèmes Sensibilisation des gens à ce problème Tendances dans l’utilisation des services Rapport coût/efficacité des interventions offertes et
d’autres interventions possibles
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Évaluer des interventions
Couverture de besoins prioritaires de santé Couverture de groupes cibles Acceptabilité des services Qualité des services Rapport coût-efficacité de l’intervention Impact du programme sur la santé
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Analyse de cibles manquées
Disponibilité Acceptabilité Abordabilité Problèmes de prestation de services
Fidélité
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Données probantes et résultats, en recherche sur la mise en œuvre
Cadres conceptuelsRésultatsDonnées probantes
Cadres conceptuels fréquents en recherche sur la m.e.o.
Cadre d’évaluation RE-AIM Portée, efficacité, adoption, mise en œuvre, maintien
Stades de mise en œuvre National Implementation Research Network Exploration et adoption, instauration du programme
(prép.), mise en œuvre initiale (piloter/adapter), mise en œuvre complète (>50 % de couverture), viabilité
Cadre consolidé pour la recherche sur la m.e.o. Caractéristiques d’intervention, milieu interne, milieu
externe, individus dans l’intervention, processus de mise en œuvre
Plusieurs autres…
14Source: Glasgow et al 1999, National Implementation Research Network, 2005, Damschroder, 2009
Les résultats en recherche sur la m.e.o.
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Échelon clientSatisfaction
SymptomatologieFonction
Échelon populationnel
Incidence de maladiesMorbidité
MortalitéDALY [espérance de vie
corrigée de l’incapacité]
Résultats de santé
EfficacitéCouverture
ÉquitéAdaptabilité
Résultats de services
AcceptabilitéAdoption
ApplicabilitéCoûts
FaisabilitéFidélité
PénétrationViabilité
Résultats de mise en œuvre
Source: Olakunle Alonge, Proctor et al 2011
Résultats de mise en œuvre
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Résultat de mise en œuvre
Définition de travail* Termes connexes**
Acceptabilité Perception, parmi les intervenants, qu’une intervention est convenable
Facteurs reliés : (p. ex., confort, bienfait relatif, crédibilité)
Adoption Intention, décision initiale, ou action, pour essayer d’utiliser une intervention
Adhésion, utilisation, recours, intention de mettre à l’essai
Adéquation Justesse perçue ou pertinence de l’intervention pour un certain milieu ou public cible (p. ex., fournisseur ou consommateur) ou enjeu
Pertinence, justesse perçue, compatibilité, utilité ou adéquation perçue
Faisabilité Degré auquel une intervention peut être réalisée dans un milieu ou organisme donné
Valeur concrète, justesse réelle, utilité, possibilité de mise à l’essai
Fidélité Degré auquel une intervention a été mise en œuvre telle que conçue, dans un protocole, un plan ou une politique
Observance, fourniture comme prévue, intégrité, qualité de prestation de programme, intensité ou dosage de la prestation
Coût de la mise en œuvre
Coût différentiel de la mise en œuvre d’une stratégie
Coût marginal, coût total***
Couverture Degré auquel la population admissible à bénéficier d’une intervention la reçoit réellement
Portée, accès, étendue de service ou couverture réelle, pénétration
Viabilité Degré auquel une intervention est maintenue ou institutionnalisée dans un cadre donné
Maintien, continuation, intégration à la routine, institutionnalisation, incorporation
Source: Proctor et al 2011; Peters, Adams, Alonge et al 2013
Que signifie « suffisamment de données »?
La médecine fondée sur des données probantes (ou médecine factuelle) est une norme mondiale L’essai clinique randomisé à double insu est la norme
étalon Les interventions de santé publique fondées sur des données
devraient être aussi une norme mondiale Données souvent limitées; des décisions de santé publique
doivent toutefois être prises Principe de précaution en santé publique?
En présence de menace de préjudice sérieux ou irréversible, l’absence de certitude scientifique ne devrait pas servir de raison pour retarder des mesures rentables pour prévenir des détériorations environnementales
Pour développer des lignes directrices Nécessité de caractériser
Efficacité Utilité Programmes viables et expansibles 17
Tension entre les défis de validité interne et externe, pour des données sur la prévention combinée
Validité interne Des biais minimes dans une étude, indiquant une
confiance à l’égard de sa conclusion finale Validité externe
Généralisabilité des conclusions finales à la population plus générale
Question traditionnelle pour les cliniciens et responsables de programmes Est-ce que ça fonctionne? Quelle est l’ampleur de
l’effet? Devrais-je l’utiliser?
Questions de mise en œuvre Comment, quand, pourquoi et où cela fonctionne-t-il? Quels facteurs influencent l’efficacité?
Devrais-je l’utiliser? Comment?
Parcours traditionnel de la recherche
La recherche sur l’efficacité (tout comme le développement de lignes directrices) a généralement lieu avant la recherche sur la mise en œuvre Existe-t-il des approches efficaces en termes de
temps, pour intégrer la recherche sur la mise en œuvre dans la recherche sur l’efficacité/utilité?
Obstacles/facilitateurs d’accès pour le recours à l’intervention
acceptation/adoption/intégration à la routine Diagnostiquer les lacunes dans la qualité
Fidélité Caractériser la viabilité
Maintien, rentabilité (rapport coût/efficacité)
Méthodes de la recherche sur la m.e.o.
Objectifs de la recherche Méthodes qualitatives
Exploration Utilisation de méthodes inductives pour explorer des
concepts, construits, phénomènes, situations, et développer des hypothèses
Méthodes quantitatives Explication
Caractériser : la relation entre les concepts et les phénomènes les raisons expliquant des événements
Prédiction Utiliser le savoir pour prédire des événements
Expérimentation Intervenir/influencer diverses circonstances ou variables afin
de produire un résultat souhaité Méthodologie mixte
Description Identifier et décrire les précurseurs/antécédents, la nature, ou
l’étiologie d’un résultat/phénomène
Méthodes qualitatives en recherche sur la m.e.o.
Explorer un problème de santé Approche fondée sur des données probantes pour caractériser des
déterminants individuels, réseautiques et structurels d’un enjeu de santé
Identifier des variables qui pourront être mesurables Mesurer les « bons » résultats de la mise en œuvre
Développer une compréhension complexe et détaillée d’un enjeu Travail formatif pour concevoir le plan de mise en œuvre d’une
intervention efficace Optimiser l’acceptabilité, l’adéquation
Comprendre les contextes ou circonstances entourant une expérience ou un phénomène Étude de cas relativement à un programme ou à une politique
Comprendre la signification sous-jacente d’un enjeu ou d’une expérience Explorer « pourquoi » ou « comment » une intervention fonctionne
ou pas Fidélité
Modèles de recherche quantitative
Observationnelle Catégories
Descriptive Analytique
Transversale Prospective Quasi-expérimentale
Sans randomisation des individus/communautés/institutions
Expérimentale
Innovation rapide en conception de la mise en œuvre
Cohortes et recherche sur la m.e.o. Méthodologie
Les cohortes « actives » traditionnelles incluent : Recrutement de participants et suivi actif auprès des
individus Coûteux de favoriser la rétention
Cohortes « passives » (registres, registres de dossiers de santé électroniques, etc.)
En voie de devenir rapidement la norme en recherche sur la m.e.o., mais la qualité des données et la portée de leur collecte sont des limites
Différences avec les études de cohorte traditionnelles? Cohortes traditionnelles
Incidence, prévalence, relation entre l’exposition et le résultat
En recherche sur la m.e.o., les cohortes se concentrent à mesurer les résultats habituels de ce type de recherche
Acceptabilité, adoption, adéquation, faisabilité, fidélité, coûts de la mise en œuvre (coût/efficacité), déterminants de la couverture, viabilité/maintien
Résultats de mise en œuvre Résultats d’intérêt Définition Sources des données
Proportion d’hommes séropositifs au VIH qui recourent à des soins
Au moins une visite clinique (rencontre avec un clinicien) après un résultat positif au dépistage, dans les 3, 6 et 12 mois suivant la visite à l’étude
Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national
Proportion d’hommes recevant un résultat de numération des CD4
Réception du résultat de la mesure des CD4 au point de service, lors de la visite à l’étude, ou test de numération des CD4 à la clinique et présence pour recevoir le résultat
Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques, sondages par texto
Proportion d’hommes admissibles au TAR et qui amorcent ce traitement
TAR amorcé dans les 12 mois Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques
Temps précédant l’amorce d’un TAR chez les hommes admissibles
Temps écoulé entre l’annonce du résultat de dépistage positif du VIH et un nombre de CD4 <350, et l’amorce d’un TAR
Formulaires de déclaration de cas de la visite à l’étude, dossiers cliniques
Proportion des hommes admissibles au TAR et qui sont retenus en soins
Présence au rz-vs clinique à 6 mois (rencontre clinicien)
Présence au rz-vs clinique à 12 mois (rencontre clinicien)
Présence à 2+ visites cliniques au moins 3 mois après, dans une période de 12 mois
Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national (CD4, charge virale, etc.)
Proportion des hommes séropositifs au VIH et non admissibles au TAR mais qui reçoivent un résultat de CD4 dans les 6 mois suivant leur visite à l’étude
Réception d’un résultat de test ultérieur des CD4
Dossiers cliniques, documentation des tests en labo effectués par le laboratoire national (CD4, charge virale, etc.)
Résultats de mise en œuvre
Résultats d’intérêt Sources de donnéesAcceptabilité d’une intervention de proximité ou d’organisme communautaire, pour le dépistage
Questions sur la visite à l’étude, formulaires de déclaration des cas, sondages sur les raisons des participants de se faire dépister
Avantages relatifs d’un ensemble d’amorce du TAR et de rétention, venant d’un intervenant non clinique, comparés à la norme de soins
Formulaires de déclaration des cas, questions de sondages, données qualitatives des participants et des intervenants
Crédibilité perçue des organismes communautaires pour l’amorce du TAR, comparée aux cliniques régulières de TAR
Indicateurs de sondages, données qualitatives
Adoption d’interventions expérimentales, y compris l’intention de recours décentralisé au TAR initié par un infirmier formé au programme NIMART, et au soutien de pairs navigateurs, par les participants
Formulaires de déclaration des cas, indicateurs de sondages, données qualitatives
Coûts de mise en œuvre associés à l’aspect expérimental
Examen des budgets de cliniques et des coûts en bout de ligne, pour évaluer les coûts marginaux et totaux des interventions, en comparaison avec la norme de soins
Maintien et intégration à la routine, d’approches cliniques et de pairs navigateurs, pour la rétention, comme indicateurs pour décrire la viabilité potentielle des interventions
Données qualitatives des participants et des intervenants, indicateurs de sondages
Études expérimentales
Explicatives (étalon or traditionnel) Comprendre et expliquer les bienfaits d’une intervention
dans des conditions contrôlées Optimiser la validité interne
Essais pragmatiques Point de mire de l’intervention dans les pratiques de
routine Optimisation intentionnelle de la variabilité dans les modes
de mise en œuvre de l’étude Variabilité des milieux de recherche (communautés,
milieu de pratique, types de fournisseurs, patients) Optimisation de la validité externe
Modèles adaptatifs Domaine émergent de recherche sur la mise en œuvre, qui
cherche à équilibrer validité interne et externe
Essais pragmatiques
Mise à l’essai d’une nouvelle intervention tout en optimisant la validité externe
Période formative Travail qualitatif; une certaine partie descriptive ou
analytique/observationnelle Considère divers types de résultats en terme d’efficacité
Mesures directes Résultats de santé Résultats en matière de services Résultats de mise en œuvre Ressources
Institutionnelles Humaines Financières
Coût/efficacité, coût/utilité, minimisation des coûts, coût/bienfait, etc.
Évaluation indirecte / modélisation des bienfaits Recours accru à des modèles mathématiques pour mise à
l’échelle des résultats en vue de résultats potentiels à plus long terme, etc.
Essais hybrides, efficacité / mise en œuvre
But Mesurer des marqueurs de la mise en œuvre ainsi que l’impact,
dans une même étude Trois modèles généraux
Différenciés par la priorisation dans la collecte des données Type 1
1e priorité – Impact de l’intervention de santé 2e priorité – Collecte de mesures de la mise en œuvre
Faisabilité/acceptabilité, à l’aide de méthodes qualitatives ou mixtes
Type 2 Égale priorité à l’impact et à la mise en œuvre
Type 3 1e priorité – Mise en œuvre
Fidélité de l’intervention; mesures de l’adoption 2e priorité Impact de l’intervention de santé
Modèles randomisés en tranches graduelles
Méthode Évaluer une situation initiale dans toutes les communautés, puis
activités d’intervention par phases randomisées, en évaluant l’impact du temps d’intervention sur les résultats
http://www.biomedcentral.com/1471-2288/6/54
Modèles à tranches graduelles
Pour Des différences dans le temps d’exposition permettent à chaque site de
la communauté de recevoir l’intervention Éthique
Points de vue mitigés à l’égard des tranches graduelles Certains considèrent plus convenable de fournir l’intervention à
tous, et que cela est plus facile à mettre en œuvre; d’autres sont d’avis qu’un essai n’est pas justifié si la réussite de l’intervention est assurée et si la norme de soin peut être justifiée, alors pourquoi ne pas évaluer de façon plus nette par un modèle parallèle?
Contre Préoccupations d’analyse quant au point d’amorce d’une intervention –
p. ex., si une communauté commence à recevoir une intervention aujourd’hui mais que l’expansion prend 2 mois avant de joindre un nombre considérable de personnes, le temps d’exposition sera dilué puisque tous commencent l’exposition au même moment dans une même tranche.
Si l’on ne peut s’attendre à ce que le résultat se produise pendant la période d’une étape, le modèle à tranche graduelle sera déficient
Modèles adaptatifs pour les études sur la m.e.o.
Intervention adaptative / stratégie de m.e.o. adaptative Règles spécifiques de décision pour la mise en œuvre
d’une intervention partant de besoins individuels/communautaires
Effort pour optimiser la validité interne et externe Modèles d’études
Séquentiel, assignation multiple, essais randomisés (SMART)
Utiliser les données sur les résultats pour éclairer la mise en œuvre de l’intervention évaluée
Peut être à phases multiples
http://methodology.psu.edu/ra/adap-inter
Exemple de la SMART StudyQuestion de recherche : parmi les cliniques ne répondant pas à la réplication d’interventions efficaces (REP), dans quelle mesure une facilitation externe ou interne aide-t-elle à améliorer un programme sur les troubles de l’humeur?
Source: Kilbourne, Almirall, Implementation Science, 2014
Stratégie adaptative de mise en œuvre Décisions a priori sur l’intervention, selon la réponse Randomisé pour contrôle des variables de confusion, mais réalisé
en circonstances réelles Équilibre amélioré entre la validité interne/externe
Mesure des résultats de mise en œuvre pendant toute la durée
Calculs de la puissance et de la taille d’échantillon
Les calculs de P et T.É. pour les études de mise en œuvre sont compliqués Puissance pour évaluer la « prépondérance de la
preuve » du bienfait des interventions Plus réaliste, mais flou
Puissance pour au moins un résultat principal (p. ex., la suppression virale)
Plus net, mais s’agit-il vraiment de recherche sur la mise en œuvre?
Puissance pour les résultats et la mise en œuvre Ressources limitées, etc.
Études scientifiques sur le retrait [« dé-mise en œuvre]
La science de la dissémination et de la mise en œuvre rencontre deux problèmes Obtenir une adhésion plus forte à des interventions
fondées sur des données probantes, dans la pratique clinique ou de santé publique
Élimination, des pratiques cliniques ou de santé publique, de tests et interventions qui consomment des ressources sans rehausser les résultats des patients
Dans notre domaine, nous nous concentrons davantage sur l’augmentation des interventions que sur la réduction du superflu Incitatifs plus nombreux à découvrir de nouveaux outils
qu’à les mettre à l’essai; et plus délicat sur le plan politique d’essayer d’abolir des services
Méthodes de la science du retrait Utiliser plusieurs des mêmes méthodes d’expérimentation
(essai randomisé, tranches graduelles etc.) mais en sens inverse
Conclusions
Recherche sur la mise en œuvre En quête d’information généralisable afin de réduire
l’écart entre les données probantes et les pratiques
Tension entre validité externe et validité interne Laquelle est la plus importante pour vous et pour vos
dépositaires d’enjeux
Évolution rapide des approches d’expérimentation en recherche sur la mise en œuvre
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