médicaments biologiques - les thérapies de demain

MÉDICAMENTS BIOLOGIQUESLES THÉRAPIES DE DEMAIN

Un secteur d’une importance primordiale pour la Belgique

Association Générale de l’Industrie du Médicament

#GoforInnovation

En Belgique, l’utilisation des médicaments biologiques a doublé au cours des 10 dernières années

Les médicaments biologiques représentent une part significative des médicaments actuellement sur le marché

• Le nombre de médicaments biologiques disponibles est passé de 125 en 2003 à 221 en 2013

• Le nombre de jours de traitement a augmenté de 93 % en 10 ans 1

2003 2013

+93 %

109 Mio

125 Médicaments biologiques

221 Médicaments biologiques

211 Mio 1

Jours de traitement

du marché biopharmaceutique belge 2

sous brevet 2

utilisés à l’hôpital 2

26 %

65 %

53 %

UN GRAND NOMBRE DE PATIENTS BELGES BÉNÉFICIENT DE TRAITEMENTS BIOLOGIQUES

MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES LES THÉRAPIES DE DEMAIN

2

1 DDD Defined daily doses – IMS data2 IMS, Value MAT 06 2013

La Belgique est un leader mondial en Recherche et Développement grâce à son écosystème scientifique internationalement reconnu

30 % de l’industrie biotechnologique européenne est implantée en Belgique

Des collaborations scientifiques majeures ont lieu en Belgique

LA BELGIQUE : UNE « BIO-VALLEY » EUROPÉENNE

3 En valeur (euros)4 KBC Securities, 20135 Flanders Investment & Trade, The Life Science Industry in Flanders, 2012; OECD Key Biotech Indicators, 20136 Belgian Foreign Trade Agency, 20117 VIB : Vlaams Insituut voor Biotechnologie8 Welbio : Walloon Excellence in Life Sciences and Biotechnology9 VIB jaarverslag 2012

de l’industrie biotechnologique européenne 3 est implantée en Belgique alors que sa population ne représente que 2 % 4

dans le top 25 des universités européennes qui se consacrent aux sciences du vivant 6

biotechnologiques en Belgique 5

et octrois de licences conclus entre les universités belges et les sociétés biopharmaceutiques, dans et en dehors de la Belgique au cours de ces 15 dernières années 9 dont• 50 % basées en Belgique• 30 % basées dans l’UE• 20 % basées aux USA

30 %

3 universités belges

La Belgique est un leader mondial

2 entreprises

127 entreprises

100 accords de collaboration

1999 :

2013 :

R&DBIOTECHNOLOGY

LEADER• 14 campus universitaires 6

(5 en Flandre, 5 en Wallonie, 4 à Bruxelles)

• 7 hôpitaux universitaires• 22 centres de recherche• 23 incubateurs avec activités

biotechnologiques• Structures inter-universitaires

VIB 7 & Welbio 8

TOP 25


10 Schellekens, H. Biosimilar therapeutics - what do you need to consider? NDT Plus 2009 (suppl 1- 127-136 at 127)

MÉDICAMENTS CLASSIQUES

Structures moléculaires petites, simples 10, stables

Ingrédients chimiques simples.

Production par synthèse chimique100 % reproductible 10

Combinaison d’ingrédients chimiques spécifiques ordonnés selon un processus

systématique et prévisible.

MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES

Substances moléculaires très grandes, complexes, instablesStructure tri-dimensionelle complexe.

Production à partir de cellules vivantes Non reproductible à 100 %

Procédé de production très complexe.

Très sensible aux modifications de processus (préparation, purification, formulation...).

Malgré des ingrédients et un procédé de production identiques, le produit final

n’est jamais 100 % reproductible.


Les médicaments biologiques :

• améliorent significativement le traitement des maladies graves• permettent de lutter contre, par exemple : le cancer, la sclérose en plaques,

le diabète, la maladie d’Alzheimer, le sida, certaines affections rénales, des maladies rares…

• sont actuellement utilisés par plus de 350 millions de personnes dans le monde

COMPRENDRE LES MÉDICAMENTS CLASSIQUES ET BIOLOGIQUES

Structure moléculaire

Production

4

MÉDICAMENTS GÉNÉRIQUES

Bioéquivalents

Même principe actif, même concentration, même dosage, même forme d’administration que l’original.

Excipients différents avec impact sur la biodisponibilité11.

Etudes cliniques non requises pour démontrer la bioéquivalence.

MÉDICAMENTS BIOSIMILAIRES

Similaires mais non identiques

Produits à partir de cellules vivantes différentes du médicament biologique original.

Processus de production différents des médicaments originaux12.

Etudes cliniques requises pour démontrer une tolérance

et une efficacité similaires aux originaux.

Surveillance requise dès commercialisation.

11 Résorption du médicament dans le corps humain12 Ludwig H, Mellstedt H, and Niederwieser D. The challenge of biosimilars, Annals of Oncology. 2008; 19: 411-419 at 411

Les médicaments génériques et biosimilaires :

• sont disponibles à l’expiration du brevet de la molécule originale• ont des processus de copie fondamentalement différents

Un biosimilaire n’est pas le générique d’un médicament biologique.

DISTINGUER LES MÉDICAMENTS GÉNÉRIQUES DES BIOSIMILAIRES

A l’expiration du brevet



LES MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES : ACTUELS, UNIQUES, UNE VALEUR SÛRE POUR LA SOCIÉTÉ

Quels sont les avantages des médicaments biologiques ?

• Des traitements plus ciblés• Des traitements « sur mesure »• Des traitements porteurs d’améliorations thérapeutiques importantes pour traiter, entre autre :

les maladies auto-immunes, les cancers, les infections, le sida, les maladies cardio-vasculaires, le diabète, les affections oculaires, la mucoviscidose, les affections rénales…

Quelles sont les caractéristiques des médicaments biologiques ?

• Ils sont produits à partir d’organismes vivants. Leur complexité et leur hétérogénéité sont inhérents à leur nature et à leur processus de production.

• Ils sont uniques. Deux médicaments biologiques ne sont jamais identiques.• Ils sont soumis pour toutes les indications à des tests cliniques extensifs.• Ils ne sont pas interchangeables.

Procédé = Produit .

Typical Protein Production Process

Clone gene into a vector

START

Transfect vector into host cell

Select optimum cell for production

Cell culture expansion up to commercial scale

Purification e.g. Down-stream processing (multiple steps)

In contrast to small molecule chemical pharmaceuticals, the manufacture of biologicals is more complex, highly sensitive and more costly

EN

D

Highly complex protein with 3 or 4 levels of structure

6

6

Concernant l’usage des médicaments biologiques, quelques recommandations importantes :

• Ne pas remplacer un traitement biologique par un autre sans avis du médecin• Ne pas imposer un changement de traitement qui donne satisfaction pour des raisons de coût• Exclure les prescriptions en DCI 13 (recommandations de l’AFMPS14)

En quoi les médicaments biologiques originaux constituent-ils une valeur sûre pour la société ?

• Ils connaissent une efficacité accrue de génération en génération• Ils contribuent à la viabilité financière des soins de santé en Belgique via : - des diminutions régulières de prix, jusqu’à 25 %15

- leur passage au statut de médicament « bon marché » au même titre que les biosimilaires si leur prix diminue de 15 % au moment de l’introduction du biosimilaire

- des prix parfois inférieurs à ceux des biosimilaires

13 DCI : dénomination commune internationale14 AFMPS-website – médicaments biologiques; EMA-website - guidances biological & biosimilar medicines15 Après 12 ans -17 %, après 15 ans -2,41 %, après 18 ans -7,5 %


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4/40

21/2

.

des médicaments les plus importants sont des médicaments biologiques

médicaments basés sur la biotechnologie aujourd’hui disponibles

70 %

> 200

des thérapies en cours de développement sont issues de la biotechnologie

études cliniques en cours, dont plus de 300 en phase avancée

80 %

> 1000

millions de patients bénéficient de traitements biologiques

> 350

nouveaux médicaments biotechnologiques et vaccins sont actuellement en cours de test pour 100 maladies différentes (cancer, diabète, maladie d’Alzheimer, sida, maladies rares, affections rénales...)

650


MÉDICAMENTS BIOLOGIQUES :LES THÉRAPIES DE DEMAIN

Quelques chiffres clés. Actuellement, au niveau mondial :

pharma.be vzw/asbl Terhulpsestwg. 166 Chée de La Hulpe Brussel 1170 Bruxelles [email protected] 8


médicaments biologiques - les thérapies de demain

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