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Guide référentiel CODECS Version 7 – Octobre 2004

CES – 7, rue de Citeaux – 75012 Paris – Site internet : http://www.ces-asso.org Tel. : 33 (0)1 43 45 75 65 – Fax : 33 (0)1 43 45 75 67 – E-mail : [email protected]

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Base CODECS COnnaissances et Décisions en ÉConomie de la Santé

Guide référentiel destiné à l’élaboration d’une fiche analytique



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TABLE DES MATIERES

1. OBJET DE L’ETUDE......................................................................................................5 1.1. Technologie de santé concernée ...................................................................................5 1.2. Pathologie....................................................................................................................5 1.3.Type d’intervention - Domaine d’intervention ..............................................................5 1.5. Hypothèse/question étudiée..........................................................................................6

2. ELEMENTS CLES DE L’ETUDE ..................................................................................6 2.1. Type d’étude économique ............................................................................................6 2.2. Population étudiée .......................................................................................................7 2.3. Environnement de l’étude ............................................................................................7 2.4. Cadre temporel de la collecte des données ...................................................................7 2.5. Sources des données de résultats d’efficacité et de tolérance ........................................7 2.6. Modélisation................................................................................................................8 2.7. Liens entre les données de résultats d’efficacité, de tolérance et de coûts .....................8

3.CARACTERISTIQUES DE L’EVALUATION DES RESULTATS D’EFFICACITE ET DE TOLERANCE .........................................................................................................8

3.1. Etude unique expérimentale, quasi-expérimentale ou observationnel (A et B) .............9 3.1.1. Population d’étude et nombre de sujets nécessaires ...............................................9 3.1.2. Spécification de l’essai clinique ............................................................................9 3.1.4. Résultats d’efficacité ...........................................................................................10 3.1.5. Conclusions cliniques..........................................................................................11

3.2. Revue/Synthèse de la littérature ou utilisation ad hoc d'études publiées (C)………….11 3.2.1. Critères de jugement retenus pour l’interrogation des bases de données bibliographiques/Paramètres utilisés dans le modèle .....................................................11 3.2.2. Schéma(s) d’étude(s) retenu(s) pour l’interrogation des bases de données bibliographiques ...........................................................................................................11 3.2.3. Bases de données bibliographiques interrogées ...................................................11 3.2.4. Critères utilisés pour choisir les études à retenir ..................................................11 3.2.5. Méthodes utilisées pour juger la pertinence et la validité des données et pour en extraire les paramètres clés. ..........................................................................................12 3.2.6. Nombre et nature des études retenues..................................................................12 3.2.7. Méthodes adoptées pour combiner les résultats des différentes études .................12 3.2.8. Analyse des différences observées entre les études ..............................................13 3.2.9. Synthèse des résultats de la revue de littérature/Valeurs utilisées pour les paramètres du modèle ...................................................................................................13

3.3. Dires d’experts (D) ....................................................................................................13 3.3.1. Méthodes utilisées...............................................................................................13 3.2.2. Estimations des résultats d’efficacité et de tolérance et hypothèses principales ....14

4. METHODOLOGIE DE L’EVALUATION ECONOMIQUE......................................14 4.1. Critères de jugement de l’évaluation économique.......................................................14 4.2. Coûts directs* ............................................................................................................15 4.3. Coûts indirects* .........................................................................................................17 4.4. Devise........................................................................................................................18

4.5. Analyse statistique des quantités/coûts .........................................................................18 5. RESULTATS DE L’EVALUATION ECONOMIQUE ................................................18

5.1. Mesure des critères de jugement de l’évaluation économique.....................................18 5.2. Mesure des coûts........................................................................................................19 5.3. Mise en relation des coûts et des résultats ..................................................................19 5.4 Vérification de la robustesse des conclusions de l'étude ................................................20



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5.5. Conclusions de l’auteur..............................................................................................21 6. DISCUSSION METHODOLOGIQUE .........................................................................22

6.1. Discussion méthodologique selon l’auteur .................................................................22 6.2 Discussion méthodologique selon l’expert CODECS ..................................................22 6.3 Articles associés .........................................................................................................23 6.4 Publications d’intérêt voisin........................................................................................23

7. COMMENTAIRE DE L’EXPERT CODECS...............................................................24 8. RENSEIGNEMENTS GENERAUX ET ADRESSE DE CORRESPONDANCE........24

8.1 Source de financement de l’étude................................................................................24 8.2 Adresse de correspondance .........................................................................................24

GLOSSAIRE ..........................................................................................................................25



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1. OBJET DE L’ETUDE

1.1. Technologie de santé concernée1 Décrit la(es) technologie(s) de santé étudiée(s) (médicaments, instruments médicaux, institutions, programmes de santé)

1.2. Pathologie Identifie la pathologie parmi les grandes rubriques suivantes (terminologie du MeSH)

Appareil cardio-vasculaire, maladies Appareil digestif, maladies Appareil locomoteur, maladies Appareil respiratoire, maladies Comportements, et mécanisme comportemental Endocrinopathies Environnement et Santé Publique Hémopathies et maladies lymphatiques Interventions chirurgicales Maladies bactériennes et mycoses Maladies de l’appareil génital féminin et complications grossesse Maladies immunologiques Maladies néonatales et malformations Maladies urologiques et appareil urogénital mâle Métabolisme et Nutrition, maladies Œil, maladies Oto-Rhino-Larynx, maladies Parasitoses Peau et tissu conjonctif, maladies Signes et Symptômes – états pathologiques Système nerveux, maladies Système stomatognathique, maladies Troubles liés à l’environnement Troubles mentaux Tumeurs Viroses

1.3.Type d’intervention - Domaine d’intervention Définit le type d’intervention, en utilisant, un ou plusieurs des qualificatifs suivants :

- Prévention primaire* - Prévention secondaire* - Dépistage* - Diagnostic*

1 Une technologie de santé fait référence à toute méthode utilisée pour promouvoir la santé, prévenir, diagnostiquer ou soigner une maladie, ou pour aider à la rééducation et aux soins de long terme, inclusion faite de l’automédication ou de toute autre médecine complémentaire. Dans cette perspective, le rédacteur CODECS doit détailler la technologie de santé étudiée.



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- Traitement* - Rééducation* - Soins palliatifs* - Formation des professionnels de santé - Autres (Autres politiques de santé, information et éducation pour la santé*, soins

intégrés*, techniques et équipement).

1.5. Hypothèse/question étudiée

- Résume l’objectif général de l’étude2, - Précise l’hypothèse/la question étudiée, - Indique si une action de santé a été explicitement spécifiée comme option de

référence3, - Fournit une description pertinente des actions de santé comparées, - Reprend la justification donnée par l’auteur concernant le choix de l’action de santé

étudiée, - Précise la perspective adoptée telle que définie par les auteurs4 (société, patient,

fournisseur de soins de santé, assureurs, système de santé, décideur).

2. ELEMENTS CLES DE L’ETUDE

2.1. Type d’étude économique Définit le type d’étude économique par un ou plusieurs des termes suivants5 :

- Etude coût-efficacité*6 - Etude coût-utilité* - Etude coût-bénéfice*

2 Lorsque l’action de santé concerne un produit pharmaceutique, il convient de préciser le stade de développement du produit et les limitations qui en découlent quant à la portée de l’étude. 3 Il convient de rendre compte de la diversité des modes de prescription et de traitement, plusieurs stratégies médicales pouvant être envisagées. Le comparateur doit être choisi dans ce sens et les raisons du choix doivent être expliquées. Le meilleur comparateur est celui qui caractérise la pratique courante ou recommandée à laquelle l’action de santé évaluée est susceptible de se substituer. 4 La point de vue adopté peut être celui de la société (dans ce cas, les coûts directs et indirects (pertes de productivité) sont pris en compte), du patient (quand le patient débourse pour le paiement de ses soins de santé non remboursés ou qu’il ne bénéficie pas d’une couverture gratuite), du fournisseur de soins de santé (inclus les services de santé, l’hôpital, la clinique, etc.), de l’assureur (incluant le tiers-payant), du système de santé, du décideur (gouvernement, par exemple). 5 Il se peut que l’auteur qualifie incorrectement son étude. Dans ce cas, le rédacteur CODECS doit spécifier le type d’étude économique et justifier la correction apportée dans la partie destinée aux commentaires. 6 Les analyses incluant le calcul du coût économique net sont parfois considérées abusivement comme des analyses coût-bénéfices. Elles sont qualifiées ici de « bilans économiques nets » et sont intégrées dans la rubrique coût-efficacité si ce bilan est accompagné d’un différentiel d’efficacité et sont intégrées dans la rubrique minimisation de coûts si l’équivalence d’efficacité a été démontrée. Cette catégorie comprend aussi les études de minimisation de coûts et les études coûts-conséquences.



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2.2. Population étudiée

- Détaille les principales caractéristiques de la population étudiée à partir de laquelle l’échantillon est issu, comme par exemple l’âge, le sexe, l’état de santé (durée et sévérité de la maladie, comorbidité, etc.), les caractéristiques socio-économiques, etc.

- Résume les critères d’inclusion et d’exclusion fournis par les auteurs - Décrit la population visée par la technologie de santé étudiée si cette information est

fournie dans l’article. Elle peut être différente de la population étudiée et par conséquent affecter la transposition des résultats7.

2.3. Environnement de l’étude Spécifie le(s) secteur(s) du système de santé dans lequel(s) s’inscrit l’action de santé étudiée en utilisant l’un des termes suivants : soins ambulatoires*, soins hospitaliers*, soins à domicile*, soins communautaires*, soins institutionnels*, autres (préciser). Si vous jugez que cela est pertinent et approprié, préciser le niveau de soins en utilisant l’un des termes suivants : soins primaires*, secondaires* ou tertiaires*. Indiquer le cadre géographique dans lequel l’étude économique a été menée (pays, région, ville).

2.4. Cadre temporel de la collecte des données

Spécifie les années au cours desquelles s’est effectuée la collecte des données pour : - la mesure des résultats d’efficacité et de tolérance8, - les ressources mobilisées, telles que l’équipement, le personnel, les médicaments (si la

collecte des données relatives à ces éléments correspond à des périodes différentes, les préciser).

Spécifie la date d’estimation des coûts unitaires.

2.5. Sources des données de résultats d’efficacité et de tolérance Expose la provenance des résultats d’efficacité et de tolérance9 :

- Etude unique expérimentale ou quasi-expérimentale (A)

7 Un exemple pourrait être que les auteurs étudient un échantillon de femmes de 70 ans et plus souffrant d’ostéoporose, alors que cette maladie touche des femmes de 60 ans et plus. Des analyses coût-efficacité d’interventions pour diminuer le nombre de fractures pourraient produire des résultats plus favorables dans une population plus âgée. 8 Si une revue de littérature a fourni les données d’efficacité, donner les dates de publication des études sélectionnées. 9 Ces provenances ne sont pas exclusives. Les résultats peuvent s’appuyer sur plusieurs sources (par exemple sur les cas A et C, lorsque le bilan clinique de l’action de santé provient d’un essai clinique et que le bilan clinique du traitement de référence est issu d’une revue de littérature). Le rédacteur doit faire apparaître les différentes provenances, si et seulement si l’estimation des résultats d’efficacité et de tolérance est fondamentale à l’évaluation économique.



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- Etude unique observationnelle (B) - Revue/Synthèse de la littérature ou utilisation ad hoc d'études publiées (C) - Dires d’experts10 (D).

2.6. Modélisation Cette rubrique apparaît dans le cas où une modélisation a été utilisée pour l’estimation des résultats de l’évaluation économique et/ou des coûts11, à un moment donné ou dans leur évolution. - Décrire l’objectif du modèle - Décrire le type de modèle utilisé ou écrire « type de modèle utilisé non spécifié ».

2.7. Liens entre les données de résultats d’efficacité, de tolérance et de coûts (Cette rubrique ne doit être complétée que dans les cas A et B). Précise si l’analyse des coûts et l’étude clinique ont été menés sur le même échantillon de patients. Précise si la collecte des données de consommation de ressources a été menée prospectivement (en même temps de que l’étude clinique) ou rétrospectivement (après l’étude clinique).

3.CARACTERISTIQUES DE L’EVALUATION DES RESULTATS D’EFFICACITE ET DE TOLERANCE 12 A) Etude unique expérimentale ou quasi-expérimentale : Essai clinique randomisé

10 L’estimation des résultats d’efficacité et de tolérance peut refléter le point de vue de l’auteur. Dans ce cas, le rédacteur doit choisir l’option D et compléter les rubriques correspondantes dans la section 3. L’analyse des résultats d’efficacité et de tolérance peut également être basée sur une estimation de ce que les différents niveaux de résultats estimés dans l’évaluation économique, étant donnés les coûts, devraient être pour rendre une action de santé coût-efficace. Dans ce cas, le rédacteur omet les rubriques de la section 3 et passe à la rubrique pertinente 4.1. Critères de jugement de l’évaluation économique. 11 Les analyses mobilisant la modélisation sont utilisées lorsque l’information ne peut être directement déduite des données cliniques/économiques ou lorsque peu de données sont disponibles (dans le cas des nouvelles technologies, par exemple) ou encore lorsque les méthodes expérimentales ou d’observation sont difficiles à mettre en œuvre ou non éthiques. En utilisant des arbres de décision, des chaînes de Markov, des processus stochastiques, il est possible de comparer des actions de santé ayant des implications de long terme en définissant leurs résultats estimés dans l’évaluation économique, la probabilité et l’utilité de chaque bénéfice. 12 Le rédacteur doit garder à l’esprit que l’essai clinique peut procurer des informations concernant à la fois l’efficacité et les consommations de ressources. Cette section 3 est uniquement consacrée aux résultats d’efficacité et de tolérance. Toute information concernant les contreparties monétaires de l’utilisation de ressources doit être reportée dans l’une des quatre rubriques appropriées suivantes : 4.2. Coûts directs, 4.3. Coûts indirects, 5.2. Mesure des coûts, 5.3. Mise en relation des coûts et des résultats.



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Essai clinique non randomisé (enquête avant/après, enquête ici/ailleurs) Etudes cas-témoins

B) Etude unique observationnelle :

Etudes cliniques non comparatives (phase II, phase IV, séries cliniques) Enquête longitudinale prospective (études de cohortes) ou rétrospective (banque de données médico-administratives, échantillons permanents, registres, démographie générale)

Enquête transversale (photo flash) Autres…

C) Revue/Synthèse de la littérature ou utilisation ad hoc d'études publiées :

Méta-analyse Synthèse d’études Modèles d’analyse de décision

D) Dires d’expert (méthodes formalisées ou interrogation d’experts selon une approche non formalisée)

3.1. Etude unique expérimentale, quasi-expérimentale ou observationnel (A et B)

3.1.1. Population d’étude et nombre de sujets nécessaires - Préciser si la taille de l’échantillon a été déterminée dans la phase de planification de

l’étude afin de s’assurer d’une certaine puissance statistique ou si des calculs basés sur la taille effective de l’échantillon ont été effectués rétrospectivement (fournir les détails pertinents).

- Résumer la méthode de sélection de l’échantillon. - Préciser si les auteurs fournissent des preuves que l’échantillon initial est approprié

pour la question qui est étudiée13. - Donner la taille de l’échantillon étudié. Distinguer entre le nombre de sujets (patients,

médecins, etc.) au total, dans le(s) groupe(s) étudié(s) et dans le groupe contrôle. - Donner le taux de refus de participation à l’étude (si applicable). - Donner le nombre de sujets exclus de l’échantillon initial et les raisons de l’exclusion

(si applicable).

3.1.2. Spécification de l’essai clinique

- Définir le type d’étude en utilisant l’un des termes suivants : ♦ Essai clinique randomisé ; ♦ Essai clinique non randomisé (ici/ailleurs) ; ♦ Etude cas-témoin ; ♦ Etude clinique non comparative (phase II, phase IV, séries cliniques) ; ♦ Etude avant/après ;

13 Préciser si et comment l’auteur justifie le choix de l’échantillon de patients en fonction des caractéristiques de la maladie et/ou du traitement étudié et en fonction de la généralisabilité des résultats.



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♦ Enquête longitudinale prospective (études de cohortes) ; ♦ Enquête longitudinale rétrospective (banque de données médico-

administratives, échantillons permanents, registres, démographie générale) ; ♦ Enquête transversale (photo flash) ; ♦ Autres (spécifier).

- Préciser si l’étude est uni ou multicentrique. - Si c’est une étude expérimentale, préciser la méthode d’allocation des sujets entre les

groupes14 : unité de randomisation, méthode de randomisation aléatoire, randomisation en bloc, répartition par grappe*, répartition stratifiée*, autres (à spécifier).

- Préciser la durée et les conditions de suivi de la cohorte de patients. - Donner le nombre de perdus de vue (donner les raisons de l’exclusion si elles ont été

fournies par les auteurs). - Préciser les conditions de suivi dans l’essai clinique (double aveugle* ou non) (si

applicable. 3.1.3. Analyse de l’efficacité

- Pour les études expérimentales, spécifier la qualification de l’analyse (en intention de traiter*, per-protocole*, non spécifié). Si l’étude est de type observationnel, spécifier si tous les patients inclus dans l’étude ont fait partie de l’analyse.

- Présenter les principales mesures de résultat utilisées dans l’analyse (exemple : taux de mortalité, qualité de vie, effets secondaires) et les outils/méthodes utilisés pour les mesurer (exemple : questionnaire de qualité de vie).

- Si applicable, préciser la comparabilité des groupes selon des critères d’âge, de sexe, de pronostic ou leur ajustement en raison de variables confondantes15,16.

3.1.4. Résultats d’efficacité Résumer les résultats de l’essai clinique, y compris les effets secondaires ou indésirables (donner les chiffres s’ils existent). Spécifier les intervalles de confiance à 95% et les seuils de significativité17 des résultats d’efficacité et de tolérance de base.

14 Lors d’un véritable tirage au sort, chaque sujet détient la même probabilité d’être assigné au groupe témoin ou au groupe d’intervention. 15 Une variable confondante est corrélée au résultat et à la probabilité de recevoir le traitement ou d’être exposé au risque morbide, aboutissant à une erreur d’estimation de l’effet du traitement. 16 Dans certaines études, la principale différence existant entre deux actions de santé se situe aux niveaux de l’incidence et de la sévérité des effets secondaires. Les effets secondaires sont considérés comme des résultats cliniques négatifs et doivent être indiqués dans cette rubrique. L’impact des effets secondaires sur la consommation de ressources doit être spécifié par le rédacteur de la fiche dans la rubrique 4.2. Coûts directs (ou éventuellement 4.3. Coûts indirects) et les rubriques 5.2. Mesure des coûts et 5.3. Mise en relation des coûts et des résultats. 17 Le seuil de significativité d’un test d’hypothèse indique la probabilité que la différence de résultats observée entre les groupes témoin et d’intervention soit due à la chance (seulement si l’hypothèse nulle (pas de différence) est vraie). On admet que si le seuil de significativité est inférieur à 1 ou 5%, l’hypothèse nulle est rejetée. Il existe alors une différence statistiquement significative entre les actions de santé en matière de résultats d’efficacité et de tolérance.



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3.1.5. Conclusions cliniques Résume les conclusions cliniques tirées de l’évaluation des actions de santé.

3.2. Revue/Synthèse de la littérature ou utilisation ad hoc d'études publiées (C) (Si l’évaluation économique utilise des données provenant de plus d’une revue/synthèse de littérature, complétez les rubriques suivantes pour chacune d’elles).

3.2.1. Critères de jugement retenus pour l’interrogation des bases de données bibliographiques/Paramètres utilisés dans le modèle Indique les critères de jugement (paramètres) retenus par l’auteur et apparus dans les études. Pour les études basées sur un modèle, décrire toutes les variables d’efficacité, épidémiologiques et démographiques utilisées dans le modèle.

3.2.2. Schéma(s) d’étude(s) retenu(s) pour l’interrogation des bases de données bibliographiques Liste les schémas des études telles qu’ils ont été décrits par l’auteur, Fait état de tous les critères d’inclusion et d’exclusion, tels que l’âge, l’état de la maladie, la mesure des résultats d’efficacité et de tolérance, la durée de suivi, la mesure de la qualité des études18.

3.2.3. Bases de données bibliographiques interrogées Liste les sources ou les bases de données bibliographiques utilisées par l’auteur (Medline, autres bases de données, données non publiées, références de périodiques, communications personnelles).

3.2.4. Critères utilisés pour choisir les études à retenir Indique les critères utilisés pour évaluer la validité des études identifées (par exemple : taux faibles d’abandon, condition de suivi clinique en aveugle, non divulgation de la randomisation, etc …).

18 La qualité d’une étude peut être jugée sur la base de sa validité. La validité d’une étude est généralement qualifiée de validité a) interne : juge, dans un cadre particulier, si les résultats d’une étude captent les effets réels d’une action de santé. La validité interne peut être influencée par différents facteurs, tel qu’un biais de sélection des patients. b) externe : juge s’il est possible de généraliser les résultats de l’étude à d’autres contextes.



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3.2.5. Méthodes utilisées pour juger la pertinence et la validité des données et pour en extraire les paramètres clés19. Spécifie le critère de jugement appliqué par l’auteur pour évaluer la validité des données. Par exemple :

- un seul analyste - un seul analyste « aveugle »20 - deux analystes - non spécifié.

Cette rubrique détaille également les méthodes utilisées pour extraire les données des études, en utilisant par exemple :

- des données individuelles, c’est à dire les données d’origine, - des statistiques compilées pour chaque étude, - des graphiques résumant les résultats de chaque étude, - autres cas (à définir).

3.2.6. Nombre et nature des études retenues Spécifie le nombre d’études retenues dans la revue de la littérature et le(s) type(s) d’études.

3.2.7. Méthodes adoptées pour combiner les résultats des différentes études Si ceci a été fait, spécifie les méthodes adoptées pour combiner les résultats des études. Par exemple :

- les méta-analyses* - les modèles d’estimation - les synthèses de la littérature21 - autres (à définir) - pas fait.

Dans le cas des études statistiques méta-analytiques, précise la façon dont les résultats ont été combinés entre eux et pondérés (par exemple : pondération en fonction de la taille des échantillons et de sa variabilité). Dans le cas des synthèses de la littérature, indique le système de pondération utilisé par l’auteur pour parvenir à ses conclusions.

19 Les décisions concernant la pertinence, la validité et les données des études de référence peuvent être subjectives. Leur fiabilité s’améliore si les décisions sont prises par plus d’un rédacteur indépendant, en fonction de critères pertinents, clairement définis. 20 Dans ce cas, l’analyse critique se déroule sans avoir connaissance des informations bibliographiques (relatives au titre du périodique et au nom de l’auteur, par exemple) susceptibles d’orienter le jugement. 21 Les synthèses de la littérature ont un caractère littéraire. Elles doivent préciser dans quelle mesure les différentes études contribuent aux conclusions finales.



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3.2.8. Analyse des différences observées entre les études Spécifie si l’auteur a recherché les différences pouvant exister entre les études, en focalisant par exemple son attention sur les différences en termes de nombres de participants, d’expositions ou d’interventions, de mesures des résultats d’efficacité et de tolérance, de construction de l’étude22. Indique si l’auteur a justifié les différences existant entre les études23, y compris au sujet des résultats des tests statistiques d’homogénéité24 (significatifs, non significatifs, pas faits, pas applicables). Indique si l’auteur a tenté de comprendre dans quelle mesure ces différences modifient l’estimation de l’efficacité de l’action de santé.

3.2.9. Synthèse des résultats de la revue de littérature/Valeurs utilisées pour les paramètres du modèle Résume les conclusions de l’auteur suite au regroupement des résultats des études (en incluant des données actuelles, des rapports des côtés25 et des intervalles de confiance). Dans le cas d’une modélisation, présenter les paramètres du modèle.

3.3. Dires d’experts (D)

3.3.1. Méthodes utilisées Indique les méthodes mobilisées pour évaluer les résultats d’efficacité et de tolérance d’une action de santé : conférence de consensus, dires d’experts, hypothèses faites par l’auteur.

22 Le rédacteur devra porter une attention toute particulière aux analyses dans lesquelles les auteurs imputent les divergences entre les études antérieures à une seule cause, sans correctement tenir compte des autres causes possibles. 23 Des différences significatives apparaissent quelquefois entre les résultats des études antérieures, elles sont détectées par un test d’hétérogénéité. Une revue de la littérature doit rechercher comment les différences relatives aux interventions, au nombre de participants, aux résultats ou à la construction des études peuvent affecter l’estimation de l’efficacité de l’action de santé. 24 Dans la littérature, il existe différentes formules pour le calcul de ces tests d’homogénéité. Généralement, ils sont basés sur le calcul d’une statistique en rapport avec la somme de la différence pondérée existant entre les mesures de l’effet synthétique d’une part et de l’effet de chaque étude d’autre part. La statistique suit une loi de Khi-Deux avec un degré de liberté égal au nombre d’études moins une. L’hypothèse d’homogénéité est rejetée si le seuil de significativité est moindre que certaines valeurs critiques. Les tests d’homogénéité ont un pouvoir statistique faible. Dans ce cas, les valeurs critiques doivent être plus fortes que celles qui sont retenues généralement pour effectuer des tests d’hypothèses. L’examen de la variabilité des résultats peut être une source d’information plus riche. 25 Les rapports des côtés mesurent l’effet d’une action de santé en comparant la vraisemblance d’un certain résultat dans le groupe traité à celle d’un résultat dans le groupe de référence. Si le résultat n’est pas très fréquent alors le rapport des côtés est identique au risque relatif.



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3.2.2. Estimations des résultats d’efficacité et de tolérance et hypothèses principales Expose les évaluations menées par les auteurs au sujet de l’efficacité des actions de santé ainsi que les principales hypothèses posées pour y parvenir.

4. METHODOLOGIE DE L’EVALUATION ECONOMIQUE

4.1. Critères de jugement de l’évaluation économique26 Précise les critères de jugement de l’évaluation économique :

- nombre de cas morbides évités, - nombre de vies sauvées, - nombre d’années de vie gagnées et constatées au cours de l’essai et nombre d’années

d’espérance de vie gagnée, - nombre d’années de vie gagnées pondérées par la qualité (QALYs)27, - nombre d’années de vie en bonne santé équivalentes (HYEs)28, - bénéfices en termes monétaires29 (valorisés par la méthode du capital humain ou de la

propension à payer) Indique si un critère de jugement final a été privilégié. Le cas échéant, précise la méthode utilisée pour relier un indicateur intermédiaire à l’indicateur final.

26 Si les auteurs supposent ou montrent que les actions de santé sont équivalentes en matière de résultats, le rédacteur doit faire apparaître dans cette rubrique un commentaire du type : « Etant donné que l’analyse des résultats d’efficacité et de tolérance a établi l’équivalence des actions de santé, l’évaluation économique a été basée uniquement sur une comparaison des coûts ». En conséquence, le rédacteur doit faire figurer l’indication « non approprié » dans les rubriques « 5.1. Mesure des critères de jugement de l’évaluation économique » et « 5.3. Mise en relation des coûts et des résultats ». 27 Les QALYs ont pour avantage de prendre en compte simultanément les gains qui résultent de la réduction de la morbidité (gains qualitatifs) et de la réduction de la mortalité (gains quantitatifs) et de les agréger en une mesure unique. De plus, l’agrégation est fondée sur la désirabilité relative des différentes résultats (Drummond et alii, 1997, p.181). Les QALYs sont un indicateur du nombre d’années de vie vécues en parfaite santé. Le QALY est connu sous d’autres noms : Le United State National Center for Health Statistics utilise le terme Years of Healthy Life (YHL) (Erickson et alii, 1995) tandis que le Statistics Canada utilise les termes Health Adjusted Person Years (HAPY) et Health Adjusted Life Expectancy (HALE) (Berthelot et alii, 1996). 28 L’approche HYE, telle qu’elle est proposée par Mehrez et Gafni (1989, 1991, 1992), diffère de l’approche QALYs sur deux points. D’abord, les préférences sont mesurées sur la succession des états de santé de l’individu pris dans leur ensemble, c’est-à-dire sur son profil de santé, plutôt que sur chaque état pris séparément. Ensuite, la mesure des préférences utilise un pari standard (note 47) à deux niveaux : on mesure d’abord l’utilité du profil de santé, puis le nombre d’années de vie en bonne de santé de même utilité. Il s’agit donc du nombre hypothétique d’années de vie passées en parfaite santé pouvant être considéré comme équivalent, en termes de préférences, au nombre d’années restant à vivre dans un état de santé imparfait. Les QALYs et HYEs sont utilisés pour mesurer les résultats estimés dans les études coût/utilité (études économiques dans lesquelles les effets cliniques ne sont pas communs aux différentes actions de santé). 29 Les rédacteurs doivent opérer une distinction entre les économies de ressources (quelquefois définies par les auteurs comme bénéfices économiques) et la notion de bénéfices mobilisée lors de l’évaluation économique. Dans le premier cas, les données sont relatives aux coûts évités. Dans le second cas, les bénéfices sont relatifs aux critères de jugement de l’évaluation économique.



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Indique le type de modélisation adopté et la raison pour laquelle il a été utilisé30. Signale les méthodes de valorisation des états de santé31 :

- un système de classification d’états de santé multidimensionnels pondérés par des scores de préférence (tels que les systèmes de Rosser et Kind, du Quality of Well-Being (QWB), du Health Utilities Index (HUI), et de l’EuroQol (EQ-5D).

- une mesure d’états de santé directement observés) - des hypothèses faites par l’auteur.

Précise quels individus (et combien) ont été interrogés pour juger des états de santé en faisant apparaître une ou plusieurs des sources suivantes :

- auteur, - clinicien, - patient, - les proches, - société (population générale), - autre professionnel de santé, - revue de la littérature.

Indique la date à laquelle les individus ont été interrogés (par exemple : au départ, un mois, trois mois après l’action de santé). Expose le mode d’administration de l’enquête (enquête par voie postale, enquête téléphonique, entretien en face à face). Indique les méthodes de révélation des préférences utilisées :

- pari standard* (Standard Gamble), - arbitrage temporel* (Time Trade-off), - Echelle Visuelle Analogique (Visual Analog Scale) - ou autre (dans ce cas, à spécifier).

4.2. Coûts directs* Indique si les quantités/coûts ont fait l’objet d’une présentation séparée. Précise l’origine des données de coûts directs compris dans l’analyse :

o Etablissement hospitalier public o Médecine de ville o Clinique

Indique quelles quantités et quels coûts ont été mesuré(e)s (par exemple : coûts des soins de santé impliqués par les années de vie gagnées, coûts en capital, coûts de fonctionnement, coûts des complications, frais généraux,…).

30 Par exemple : les arbres de décision pour le calcul de l’espérance de résultats (en termes d’années de vie sauvées ou de QALYs) ; les chaînes de Markov pour extrapoler les résultats sur le long terme, ici ou ailleurs ; les processus stochastiques. 31 Lorsque ceci est adapté, utilisez les rubriques suivantes pour faire apparaître toute méthode utilisée en vue d’extrapoler les données d’efficacité.



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Définit la façon dont s’est faite l’estimation des quantités et des coûts : - à partir d’une hypothèse - à partir de données de consommation de ressources disponibles (grâce à l’essai

clinique ou grâce à d’autres études) - à partir d’études de modélisation32.

Précise les modes de valorisation des coûts directs en fonction de(s) point(s) de vue adopté(s) (Assurance Maladie, Société, Etablissements publics ou privés) et selon l’origine des données de coûts directs (Etablissement hospitalier public33, Médecine de ville34, Clinique) Spécifie la date de mesure des données (intervalles annuels si nécessaire). Indique les dates auxquelles se réfèrent les données de prix. Indique si les coûts ont été actualisés35. Spécifie si les coûts ont tenu compte des évolutions de prix entre deux dates et la méthode utilisée pour ce faire. Indique si l’étude fait état de l’existence d’une quelconque différence entre les coûts marginaux et les coûts moyens36.

32 Le rédacteur doit fournir une brève description concernant le type de modélisation et son utilisation (par exemple : un arbre de décision pour estimer les quantités/coûts espéré(e)s des différentes actions de santé ; chaîne de Markov pour générer les quantités/coûts ; un processus stochastique. 33 Pour les coûts hospitaliers publics de court séjour, il est recommandé, dans la mesure du possible, d’utiliser des données de comptabilité analytique présentées par GHM (base de données du PMSI) en utilisant la valeur correspondant en points ISA ou les coûts moyens complets par GHM disponibles dans l’Etude Nationale de Coût (ils se décomposent en 14 postes qui peuvent être regroupés dans les quatre rubriques suivantes : coût médical/ coût médico-technique/ coût d’hébergement, d’administration et de logistique/ coût de structure). Dans l’attente de sa généralisation à tous les domaines du secteur public et au secteur privé, on pourra continuer à utiliser les données de facturation et/ou les tarifs conventionnels. 34 La médecine de ville française est payée à l’acte. Du point de vue de l’Assurance Maladie, la valorisation des coûts directs se fait traditionnellement sur la base des montants remboursés. La valorisation des actes est usuellement basée sur l’application des coefficients de la Nomenclature Générale des Actes Professionnels (NGAP) et des tarifs correspondant à chaque lettre-clé, publiés par les pouvoirs publics, ainsi que sur les autres tarifs et prix administrés (médicaments, prothèses, etc…) auxquels on applique le taux de remboursement spécifique à l’acte considéré (pratique valable pour tout ce qui concerne les coûts directs en ambulatoire : examens de laboratoire et examens de diagnostic, consultations et visites de médecins de ville, actes infirmiers, kinésithérapie, etc…). Pour les taux de remboursement, on utilise traditionnellement les taux pratiqués par le Régime Général. Du point de vue du patient, certaines corrections sont généralement apportées en fonction de la fréquence et des montants des dépassements d’honoraires, ainsi que des couvertures complémentaires. Les informations concernant les couvertures complémentaires n’étant, la plupart du temps pas disponibles à un niveau suffisamment détaillé, le point de vue des ménages englobe généralement toute la partie non remboursée par l’Assurance Maladie (ticket modérateur). Du point de vue de la société, la valorisation devrait, dans l’idéal, être exprimée à partir de la notion de coût d’opportunité. Néanmoins, il est fréquent d’effectuer cette valorisation par addition de la part remboursable et de celle assumée par le patient. 35 L’actualisation des coûts est indispensable dans la mesure où on accorde une valeur plus importante à une somme d’argent disponible immédiatement qu’à cette même somme disponible dans le futur. L’actualisation des résultats de santé futurs (qui reflète une préférence individuelle pour le présent) est une procédure plus controversée. Le taux d’actualisation des coûts est généralement de 3 à 5% par an. Le rédacteur doit s’interroger sur la pertinence d’une actualisation des coûts quand celle-ci n’est pas effectuée dans l’évaluation économique étudiée notamment quand les deux technologies de santé ont un horizon temporel différent. 36 Les coûts différentiels et marginaux sont deux concepts différents, bien que les termes soient souvent utilisés l’un pour l’autre. Les coûts différentiels représentent la différence de coûts entre deux actions de santé (intervention et comparateur). Le coût marginal est la différence de coût résultant de l’extension ou de la



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Spécifie si l’auteur a établi que certaines composantes du coût, communes aux alternatives, ont été exclues de l’évaluation économique. Détaille tout ajustement réalisé sur les coûts observés afin de corriger les effets de la conduite du protocole expérimental ou les effets d’apprentissage de nouvelles techniques.

4.3. Coûts indirects* Indique si les quantités et les coûts ont fait l’objet d’une présentation séparée Indique quelles quantités et quels coûts ont été mesuré(e)s (par exemple, les gains ou pertes de production domestique, pertes de revenu dues aux arrêts de travail, les réaménagements des habitations et des modes de vie, les temps de transport,… ) Définit la façon dont s’est faite l’estimation des quantités et des coûts :

- à partir d’une hypothèse - à partir de données de consommation de ressources disponibles (grâce à l’essai

clinique ou grâce à d’autres études) - à partir d’études de modélisation37.

Précise les modes de valorisation des coûts indirects en fonction de(s) point(s) de vue adopté(s), selon la nature des coûts indirects :

- pertes de production domestique38 - pertes de revenu dues aux arrêts de travail39 - temps de transport

Précise les méthodes de valorisation des prestations en espèces40 Indique la date à laquelle les volumes de ressources ont été mesurés (intervalle annuel si nécessaire, date de l’essai par exemple) Indique la date à laquelle les données de prix se réfèrent

restriction d’une même action de santé (exemple : progression d’une journée pour la durée de séjour). Coûts différentiels et coûts marginaux coïncident uniquement dans le cas où l’action de santé étendue ou restreinte est considérée comme le comparateur. 37 Le rédacteur doit fournir une brève description concernant le type de modélisation et son utilisation (par exemple : un arbre de décision pour estimer les quantités/coûts espéré(e)s des différentes actions de santé ; un processus de Markov pour générer les quantités/coûts ; un processus stochastique). 38 Deux approches peuvent être mobilisées. L’approche dite en « coût de substitution » valorise les heures perdues au coût du marché du travail pour cette compétence. L’approche dite en « coût d’opportunité » valorise les heures perdues au coût du marché du travail correspondant à l’investissement initial en capital humain de la personne. 39 Du point de vue de la société, l’estimation des pertes de productivité est effectuée en unité physique sans procéder à leur valorisation (nombre de jours de travail perdus, nombre de journées de scolarité perdues). La prise en compte des indemnités journalières n’apparaît pas justifiée puisqu’il s’agit simplement de transfert d’agent à agent. Si le point de vue de l’étude est celui de l’Assurance Maladie, le montant des prestations en espèces versées par les caisses doit être pris en compte. 40 Du point de vue de la société, la prise en compte des indemnités journalières n’apparaît pas justifiée puisqu’il s’agit simplement de transfert d’agent à agent. Par contre, du point de vue de l’Assurance Maladie, le montant des prestations en espèces versées par les caisses doit être pris en compte.



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Indique si les coûts ont été actualisés Indique si les coûts ont pris en compte l’évolution des prix entre deux périodes et les méthodes utilisées pour ce faire.

4.4. Devise Fait état de la devise dans laquelle est exprimée l’étude originale (francs, euros,…) Indique si une conversion a été opérée et la méthode utilisée (taux de change officiel ou parité de pouvoir d’achat). 4.5. Analyse statistique des quantités/coûts Les auteurs peuvent avoir entrepris une analyse statistique sur les ressources consommées ou les données de coût afin d’évaluer leur niveau de significativité (i.e. si les auteurs ont traité les données de manière stochastique). De plus, des statistiques descriptives ont pu être fournies, ou bien les données de coût peuvent avoir été traitées de manière déterministe*. Déterminer la manière dont les données sur les ressources consommées et les coûts ont été traitées et faire les commentaires appropriés en fonction des propositions suivantes :

- Si les ressources consommées et/ou les coûts ont été traités de manière déterministe, le mentionner.

- Si des statistiques descriptives ont été fournies, donner les détails de la méthodologie (exemple : les auteurs fournissent les valeurs moyennes/médianes et les écarts-type).

- Si les ressources consommées et/ou les coûts ont été traités de manière stochastique, préciser le test statistique utilisé et le niveau de significativité.

- Préciser les paramètres testés et si ces tests étaient justifiés par les auteurs en fonction de la distribution des données.

- L’analyse est-elle assez puissante pour détecter des différences

5. RESULTATS DE L’EVALUATION ECONOMIQUE

Synthétise les résultats dans les rubriques suivantes, si possible en intégrant les informations correspondant aux quantités et aux coûts, actualisés et non actualisés41.

5.1. Mesure des critères de jugement de l’évaluation économique Indique la mesure des critères de jugement de l’évaluation économique, en utilisant les qualificatifs suivants : nombre de vies sauvées, nombre d’années de vie gagnées (et taux

41 S’il existe une procédure d’actualisation, indiquez le taux d’actualisation utilisé.



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d’actualisation), QALYs (et taux d’actualisation)42,…, les intervalles de confiance s’ils figurent dans l’étude. Précise l’horizon temporel sur lequel ont été mesurés les résultats que l’action de santé étudiée a procurés au patient (par exemple, horizon temporel identique à celui de l’essai clinique, 10 ans,…, la vie entière). Précise l’horizon temporel sur lequel ont été mesurés les résultats que l’action de santé de référence a procurés au patient. Indique si les effets secondaires de l’action de santé sont pris en compte dans l’évaluation économique, ou s’ils ne sont pas pertinents.

5.2. Mesure des coûts Indique la mesure du coût total de l’action de santé étudiée (exprimé dans la devise d’origine) et le taux d’actualisation utilisé. Indique la mesure du coût total de l’action de santé de référence (exprimé dans la devise d’origine) et le taux d’actualisation utilisé. Indique la mesure des coûts après conversion monétaire. S’ils ont été calculés, présente les quantités et les coûts différentiel(le)s (valeurs actualisées et non actualisées). Indique les résultats de toute analyse statistique des coûts ou les intervalles de confiance. Présente l’horizon temporel des quantités et des coûts de l’action de santé étudiée et de l’action de santé de référence. Précise si le coût des effets indésirables a été traité dans le recensement des coûts ou si ces coûts ne sont pas pertinents pour l’analyse Précise le traitement des coûts pour les événements rares.

5.3. Mise en relation des coûts et des résultats Indique le critère43 utilisé pour rapporter les coûts aux résultats de l’évaluation économique :

- Coût par vie sauvée et taux d’actualisation, - Coût par année de vie gagnée et taux d’actualisation des coûts et résultats de

l’évaluation économique, - Coût par QALY et taux d’actualisation des coûts et des résultats de l’évaluation

économique,

42 En général, le taux d’actualisation utilisé pour convertir les résultats futurs en valeurs présentes est entre 3 et 5% 43 Pour chaque critère, le rédacteur doit spécifier le taux d’actualisation appliqué. Si le même taux d’actualisation a été utilisé, il est inutile d’en faire état plus d’une fois.



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- Bénéfice net dans les études coût/bénéfice, - Autres (dans ce cas, spécifiez) - Pas de ratio44.

Indique si la mise en relation des coûts et des résultats a été conduite en termes différentiels 45. Indique les résultats de manière brève, en faisant état de la devise et de l’année. Par exemple : coût (différentiel) par vie sauvée et taux d’actualisation ; coût (différentiel) par année de vie gagnée et taux d’actualisation ; coût (différentiel) par QALY et taux d’actualisation. Indique l’intervalle des ratios coût/résultats différentiels et les taux d’actualisation. Par exemple : coût différentiel par vie sauvée et taux d’actualisation, valeur seuil, valeur maximum. Précise, le cas échéant, les différences les plus significatives dans les ratios coût/résultats des sous-populations. 5.4. Vérification de la robustesse des conclusions de l’étude46 Liste toutes les variables pouvant influencer les conclusions de l’étude (« paramètres de sensibilité »). Précise si l’incertitude a été mesurée par : - une analyse de sensibilité*

Indique les sources d’incertitude qui motivent l’analyse de sensibilité : o hétérogénéité des données47, o transposabilité des résultats48,

44 Le rédacteur choisit cette option si une mise en relation des coûts et des résultats était nécessaire pour conclure, mais que l’auteur ne l’a pas faite. Ce cas se distingue de celui dans lequel un calcul de ratio n’est pas nécessaire, l’analyse montrant que l’intervention fournit des résultats différentiels positifs et des coûts différentiels négatifs par rapport à l’action de santé de référence. Dans ce second cas, le rédacteur est invité à rédiger un commentaire du type : « Une synthèse n’a pas été menée par les auteurs étant donné que l’action de santé étudiée est la stratégie dominante ». De plus, il peut également arriver que la synthèse ne soit pas explicitement présentée par les auteurs, alors que les seuils critiques (c’est à dire les valeurs pour lesquelles les actions de santé sont équivalentes en termes de ratios coût/résultat) obtenus grâce à l’analyse de sensibilité l’ont été. Cette situation est aussi méthodologiquement correcte, bien que le rédacteur puisse faire apparaître, dans la partie réservée aux commentaires, l’idée selon laquelle la mise en relation des coûts et des résultats aurait pu être présentée en détail. 45 Le calcul des ratios coût/résultat différentiels est nécessaire chaque fois que l’action de santé étudiée est plus chère et plus efficace que les autres. Les coûts additionnels doivent être comparés aux résultats additionnels afin d’établir une mesure appropriée des résultats finaux. Le rédacteur doit également faire apparaître l’absence de ratio coût/résultat différentiel dans la partie réservée aux commentaires. 46 La démarche d’évaluation économique repose sur une analyse en situation d’incertitude. Les paramètres utilisés peuvent parfois manquer de précision ou reposer sur des hypothèses. C’est pourquoi il est nécessaire de se donner des seuils. 47 Lorsque des données provenant d’échantillonnages ne sont pas disponibles, il est impossible de traiter le problème de l’incertitude en utilisant des techniques statistiques. Dans ce cas, d’autres techniques telles que l’analyse de sensibilité sont requises.



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o extrapolation des sources de données dans l’espace et dans le temps49, o divergences des méthodes analytiques50, o autres (dans ce cas, veuillez préciser).

Indique les méthodes utilisées :

o analyse traditionnelle de sensibilité unicritère* o analyse traditionnelle de sensibilité multicritères* o analyse de seuil* o analyse des extrema* o analyse de sensibilité probabiliste* o autres (à spécifier)

Précise si l’analyse de sensibilité a recherché, mis en évidence et chiffré l’influence des paramètres de sensibilité. Résume les commentaires faits par l’auteur au sujet des « paramètres de sensibilité » et leur intervalle de variation. - et/ou une étude classique des distributions statistiques

Précise si l’auteur traite les coûts et les résultats de l’évaluation économique de manière stochastique et comment.

Indique si un test statistique a été mené51. Spécifie la méthode utilisée. Indique les résultats des tests statistiques sur les échantillons.

5.5. CONCLUSIONS DE L’AUTEUR Résume les conclusions de l’auteur.

48 Dans ce cas, l’incertitude peut concerner par exemple : - la validité des résultats pour différents groupes de patients - la pertinence d’utiliser le ratio coût/résultat qui a été observé dans un essai clinique en pratique clinique courante - la possibilité d’obtenir des résultats similaires dans différents contextes (hôpitaux, régions, pays). 49 L’extrapolation peut concerner par exemple : a) l’extension des ratios coût/résultat fondés sur des critères de résultats d’efficacité et de tolérance intermédiaires à un modèle basé sur des critères de résultats d’efficacité et de tolérance finaux, b) la prolongation de l’horizon temporel de l’étude. 50 Il existe certaines divergences concernant les modes d’analyse utilisés dans les évaluations économiques (concernant, par exemple, l’inclusion des coûts indirects, l’évaluation des conséquences des actions de santé). 51 Lorsque les données collectées pour une évaluation économique prospective sont des variables aléatoires, c’est à dire que l’origine des données est un échantillon, un test statistique peut être calculé pour estimer des intervalles de confiance.



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6. DISCUSSION METHODOLOGIQUE

6.1. Discussion méthodologique selon l’auteur Résume les éléments de discussions de l’auteur

6.2 Discussion méthodologique selon l’expert CODECS L’expert procède à une analyse critique de la qualité de52 :

1. La construction de l’étude/revue de la littérature estimant les résultats d’efficacité et de tolérance :

- Si les résultats d’efficacité et de tolérance sont basés sur une étude unique, l’auteur justifie-t-il le choix de cette étude plutôt qu’une autre ?

- Si les résultats d’efficacité et de tolérance sont basés sur une revue de la littérature, l’auteur mène-t-il une recherche systématique dans la littérature afin de s’assurer de l’objectivité et de l’exhaustivité de sa sélection53?

- La construction de l’étude clinique est-elle adaptée au problème considéré ? - Quelle représentativité accorder à l’échantillon par rapport à la question posée ? - La méthodologie de l’essai est-elle rigoureuse? - L’évaluation clinique se déroule-elle en « intention de traiter » ou « per protocole » ? - Quelles méthodes d’évaluation des résultats d’efficacité et de tolérance sont utilisées

pour évaluer les variables a priori difficiles à mesurer ? - Discuter de la validité interne (biais de confusion, biais d’indication, biais de

sélection) et de la validité externe de l’étude (application à d’autres contextes, …).

2. L’évaluation économique : - Le type d’évaluation économique est-il adapté au problème considéré ? - La construction de l’étude permet-elle de répondre aux questions posées ? - Le point de vue utilisé pour évaluer les coûts et les résultats de l’évaluation

économique n’est-il pas trop restrictif ? - La valorisation monétaire des ressources est-elle adaptée à la question posée ?54 - La description des quantités/coûts est-elle pertinente ? - Les méthodes d’estimation des quantités/coûts sont-elles adaptées au système de santé

français ? - Tous les coûts/quantités traditionnellement mobilisés ont-ils été pris en compte ? - Discutez de l’inclusion/l’exclusion des coûts exceptionnels ou liés à des effets

indésirables de la pathologie.

52 Pour compléter cette rubrique, seules les idées maîtresses et les concepts principaux sont à intégrer. La liste des questions/exemples suivants peut constituer un guide. La copie des commentaires critiques sera envoyée à l’auteur de l’étude. 53 Une sélection exhaustive doit contenir, en plus de la littérature publiée, la littérature dite « grise », c’est à dire les articles publiés et non publiés (tels que les rapports, les monographies des ministères, les documents de travail, les thèses, les actes de colloques pour lesquels les stratégies de recherche normales (Medline) ne sont pas possibles). L’inclusion de la littérature « grise » vise à minimiser les risques de biais de sélection des articles, la tendance étant de publier les études mettant en évidence des résultats positifs des actions de santé. 54 Il s’agit par exemple d’exclure les coûts non rattachés au traitement thérapeutique (allocation chômage) ; d’inclure les coûts directs si l’on se place du point de vue de la société ; d’éviter les doubles comptages.



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- Evaluez la pertinence des techniques de modélisation (lorsque des données expérimentales ou observationnelles ne sont pas disponibles ou n’ont pas pu être collectées).

- Mettre en évidence, le cas échéant, les erreurs associées à la modélisation. - Evaluez la qualité de la prise en compte des coûts d’opportunité55,56.

3. La synthèse de l’étude

- L’analyse est-elle conduite pour répondre à une question précise, étayer une

hypothèse57 ou s’agit-il d’une analyse a posteriori ? - L’outil synthétisant le résultat de l’étude est-il méthodologiquement adapté58 ? - Existe-t-il des erreurs de calcul des ratios ? - Certaines évaluations des coûts ou des résultats de l’évaluation économique sont-elles

absentes de la discussion ? Quelles sont les principales omissions (dans les résultats des études et en faveur de l’action de santé étudiée au détriment de l’action de référence) ?

- Tous les paramètres ou les hypothèses emprunts d’incertitude font-ils l’objet d’une analyse de sensibilité ?

- Le choix fait par l’auteur à propos des paramètres de l’analyse de sensibilité et de leur intervalle de variation est-il satisfaisant ?

- Les effets indésirables du traitement sont-ils intégrés ou non au sein de l’évaluation économique ?

6.3 Articles associés Publications présentant l’essai clinique sur lequel est basé l’évaluation économique, et/ou les résultats préliminaires et/ou la méthodologie de l’évaluation.

6.4 Publications d’intérêt voisin Fait état des autres publications pouvant clarifier, corroborer ou encore compléter les résultats de l’étude économique59.

55 Etant entendu qu’il existe une contrainte au niveau des ressources, appuyer une action de santé implique que les autres actions ne peuvent être mises en place. Les résultats à venir représentent les coûts d’opportunité de l’action de santé appuyée. 56 Par exemple : a) les coûts d’opportunité sont-ils explicitement mentionnés ? b) Quels coûts d’opportunité sont examinés ? c) les dépenses sont-elles clairement distinguées des coûts d’opportunité ? d) Les prix sont souvent retenus comme les coûts d’opportunité d’un bien sur un marché. Dans le long terme, les coûts d’opportunité sont assimilés aux prix. L’auteur intègre-t-il cette discussion théorique lors de l’évaluation des coûts d’opportunité ? Quelles en sont les implications ? e) L’affectation des ressources se fait en général de la façon la plus valorisante au sein de chaque structure : de tels cas sont-ils traités dans l’étude et les véritables coûts d’opportunité sont-ils identifiés ? Avec quelles conséquences ? f) Les coûts d’opportunité sont fréquemment utilisés lorsque l’information financière est incomplète afin de mesurer l’effet total d’une intervention (pour inclure les coûts et les résultats liés aux externalités dégagées par les actions de santé) : Est-ce le cas dans l’étude ? Ces coûts sont -ils estimés ? Quelles en sont les implications ? 57 Une analyse de ce genre étudie une hypothèse tirée de l’interprétation de statistiques descriptives ou d’une observation clinique directe. Les données indispensables pour tester l’hypothèse sont alors récoltées. 58 Les ratios coût/efficacité, les ratios coût/utilité, les ratios coût/résultat devraient être basés sur des résultats différentiels. De toutes les façons, les coûts et les résultats totaux de l’action de santé étudiée et de référence sont également utiles pour connaître le niveau total de dépenses. 59 Une attention toute particulière doit être portée aux différences de méthodologie (évaluation des coûts) et de contextes (tels que les échantillons).



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7. COMMENTAIRE DE L’EXPERT CODECS60 Identifie les principales implications de l’étude en matière de pratique clinique, de politique de santé ou de recherche61. Précise si l’étude a des implications en matière d’équité (implications en matière de distribution).

8. RENSEIGNEMENTS GENERAUX ET ADRESSE DE CORRESPONDANCE

8.1 Source de financement de l’étude

8.2 Adresse de correspondance

60 Cette section doit être complétée sur la base des situations locales et le lecteur doit constamment se référer à l’article d’origine. Tout retour de la part du lecteur à propos de cette section est le bien venu et est à faire suivre au CES. 61 Dans le cas où le rédacteur est expert, il peut indiquer brièvement toute implication dans le domaine. Si le rédacteur hésite, il est préférable qu’il indique son manque de connaissance du domaine. Si l’étude a été correctement menée et que des résultats clairs ont été indiqués, le rédacteur se doit de préciser la qualité scientifique de l’étude (ceci implique qu’une action de santé particulière est plus coût/efficace que les autres). Inversement, le rédacteur doit préciser si une recherche plus poussée doit être menée.



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GLOSSAIRE TYPES D’INTERVENTION Prévention primaire : La prévention primaire recouvre les interventions destinées à prévenir l’apparition d’une maladie chez les sujets sains, même à risques (vaccination chez les jeunes enfants, exercice physique pour limiter la survenance d’une première attaque cardiaque). Prévention secondaire : La prévention secondaire implique l’identification et le traitement des personnes ayant au préalable souffert d’une maladie, dans le but d’éviter la répétition d’évènements morbides ou la détérioration de l’état de santé. Dépistage : Recherche, par un examen systématique chez une personne en bonne santé apparente, d'anomalies traduisant une maladie débutante. Diagnostic : Démarche destinée à identifier la maladie à l'origine d'un symptôme ou d'un signe déterminant la consultation médicale. Traitement : Il peut s’agir de traitement auprès d’un généraliste, d’un spécialiste ou d’autres professionnels de la santé. Rééducation : Ensemble des moyens utilisés dans le but de permettre à un sujet atteint d'une affection motrice ou psychomotrice, de recouvrer plus ou moins complètement l'usage de la fonction atteinte. Soins palliatifs : Ensemble des soins qui ne visent plus le traitement de la maladie et de sa cause, mais plutôt la réduction des symptômes et le maintien du confort physique et moral du malade. Information et éducation pour la santé : Programmes ayant pour but l’amélioration des connaissances du patient de sa maladie afin de prévenir la morbidité et retarder la mortalité (exemple : programmes d’éducation pour les diabétiques). Soins intégrés : Une approche utilisée pour la prise en charge de tous les aspects des soins de santé incluant les soins primaires, aigus et de long terme. TYPES D’ETUDE ECONOMIQUES Etude coût-efficacité : Les études coût-efficacité sont utilisées quand on cherche à déterminer la stratégie qui dégagera une efficacité maximale pour un coût donné ou inversement, lorsque l’on cherche à atteindre un objectif médical donné, au moindre coût. Elles permettent également d’apporter une information au décideur sur le supplément d’efficacité obtenu au travers d’un supplément de coût. Dans ce cadre, les résultats sont exprimés en unités naturelles (années de vie gagnées, décès évités, pathologies évitées). Etude coût-utilité : L’étude coût-utilité constitue un cas particulier des études coût-efficacité. Cette analyse nécessite de connaître les préférences des patients. L’analyse coût-utilité est particulièrement indiquée lorsque les impacts sur la survie et/ou la qualité de vie sont des critères importants pour juger des résultats des effets d’une action de santé. Dans les analyses coût-utilité, les résultats de l’évaluation économique sont mesurés en unités de satisfaction ou en années de vie pondérées par les préférences. Le résultat final est exprimé en ratio coût-utilité pour chaque action de santé. Etude coût-bénéfice : Les études coût-bénéfice doivent permettre de déterminer si une nouvelle action de santé dégage un bénéfice net pour la société. Elles mesurent les coûts et les résultats des actions de santé en termes monétaires ; le résultat final est exprimé comme un gain monétaire net (ou une perte nette) ou comme un ratio coût/bénéfice. Les études qui considèrent les économies de ressources comme des bénéfices ne doivent pas être classées comme des études coût-bénéfice, même si les auteurs les ont qualifiées de la sorte. Une étude coût/bénéfice méthodologiquement correcte doit comporter un résultat final, exprimé en termes monétaires, en utilisant les approches de la propension à payer (Willingness To Pay) ou du capital humain.



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ENVIRONNEMENT DE L’ETUDE Soins ambulatoires: Services médicaux et paramédicaux délivrés aux patients qui ne sont pas admis de façon formelle à l’hôpital (cabinet médical, soins externes hospitaliers ou centre de soins ambulatoires) et qui ne séjournent pas pour le nuit. (OCDE, 2000b). Soins hospitaliers - Définition principale : Un patient qui est formellement admis (ou “hospitalisé”) dans une institution pour un

traitement et/ou des soins et qui séjourne au moins une nuit dans un hôpital ou tout autre institution fournissant des soins hospitaliers (OCDE, 2000b).

- Définition supplémentaire : Un patient qui a complété la procédure d’admission et qui occupe un lit dans un service hospitalier (NAHAT, 1991).

Soins à domicile - Définition principale: Services médicaux et paramédicaux fournis au domicile du patient (OCDE, 2000b). - Définition supplémentaire: Sont inclus les services obstétriques, la dialyse à domicile, etc., sont exclus les

consommations de biens médicaux (médicaments, autres biens médicaux) fournis en ambulatoire et faisant partie de la consommation privée des ménages (Source: OCDE, 2000b).

Soins communautaires (ou de proximité) [Community care]: Services relatifs aux soins hospitaliers de long terme et aux services de soins communautaires, tels que les centre de jour et les services sociaux pour les personnes atteintes de maladies chroniques, les personnes âgées et d’autres groupes ayant des besoins spécifiques tels les malades mentaux, et les handicapés mentaux ou physiques. (Source: European Observatory on Health Care Systems, 2001). Soins institutionnels (ou traitement dans un établissement) [Insitutional care] : Les soins institutionnels sont similaires aux soins communautaires mais ils s’appliquent aux individus résidents à long terme dans une institution, mais qui ne sont pas classés comme étant des patients hospitalisés. Soins primaires - Définition principale: le premier niveau de contact, ou point d’entrée, avec des personnes qui agissent pour

améliorer la santé dans une communauté (WHO, 1998a). - Notes : Dans un système où il y a un contrôle d’accès, toutes les consultations initiales (qui ne sont pas des

urgences) avec des médecins, des infirmières ou tout autre personnel de soins de santé sont appelées soins de santé primaires, par opposition aux soins de santé secondaires ou services de référant. Dans un système où il y a accès direct aux spécialistes, la distinction se fait habituellement en fonction de l’endroit où les soins sont prodigués, avec les polycliniques par exemple, qui fournissent des soins primaires et les hôpitaux des soins secondaires (Witter, 1997; Getzen, 1997).

- Définition supplémentaire: Le point d’entrée habituel d’un individu dans le système de santé. Cela comprend le traitement des individus ayant des problèmes de santé courants et souffrant de maladies chroniques qui peuvent être prises en charge au domicile ou par des visites périodiques dans un centre de santé communautaire. Les fournisseurs de soins primaires incluent les professionnels de santé qui composent les centres de santé communautaires, les départements externes, les unités de médecins généralistes et les unités de santé rattachées à des écoles ou des lieux de travail (Kielhorn A., Graf von der Schulenburg J.-M., 2000).

Soins secondaires - Définition principale : Services médicaux ambulatoires spécialisés et soins hospitaliers (services internes et

externes). L’accès se fait souvent via un référant des services de soins de santé primaires (European Observatory on Health Care Systems, 2000).

- Notes : N’inclus pas les services médico-techniques hautement spécialisés utilisés lors des hospitalisations (qui sont des soins tertiaires).

- Définition supplémentaire : L’offre de services médicaux spécialisés (diagnostic ou traitement) par un spécialiste ou un hôpital, référée par un médecin de soins primaires. Cela inclus aussi les traitements d’urgence et les soins intensifs (Kielhorn A., Graf von der Schulenburg J.-M., 2000).

Soins tertiaires - Définition principale: Se réfère aux services médicaux de nature très complexe et ayant habituellement des

coûts élevés (WHO, 1998a ).



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- Définition supplémentaire: C’est le traitement des individus et des familles avec des besoins de santé complexes ou compliqués. Les fournisseurs sont des professionnels de santé spécialisés dans un champs clinique particulier et qui offrent des services sur une base régionale ou nationale, comme par exemple les hôpitaux psychiatriques. L’entrée à ce type de soins se fait souvent par l’intermédiaire d’un référant au niveau des soins primaires ou secondaires (Kielhorn A., Graf von der Schulenburg J.-M., 2000).

METHODES D’ALLOCATION DES SUJETS ENTRE LES GROUPES Répartition par grappe : La répartition par grappe est une variante de la répartition aléatoire. Les sujets sont affectés dans des grappes. Les sujets de la première grappe sont aléatoirement répartis entre le groupe de contrôle et le groupe d’intervention, et ainsi de suite pour les autres grappes, jusqu’à ce que la taille de l’échantillon final soit atteinte. Répartition stratifiée : La répartition stratifiée est identique à la sélection stratifiée. Le but est de s’assurer que les groupes ne diffèrent pas trop significativement en fonction de variables de stratification. CONDITIONS DE SUIVIS Double-aveugle : Si les conditions de suivi clinique sont en double aveugle, ni l’évaluateur, ni les participants ne peuvent identifier le traitement. Procéder à une évaluation en « aveugle » peut réduire les biais quand la mesure du résultat d’efficacité et de tolérance requiert des éléments subjectifs ou un jugement personnel. QUALIFICATION DE L’ANALYSE Intention de traiter : L’analyse en « intention de traiter » est basée sur l’ensemble des participants tels qu’ils ont été initialement répartis entre le groupe témoin et le groupe d’intervention, inclusion faite des abandons. Per protocole : Dans l’analyse per-protocole, l’analyse des résultats ne se base que sur l’échantillon des patients demeurés dans l’essai jusqu’au terme de la période d’observation. Dans ce cas, le risque est d’introduire un biais d’échantillonnage dû à un processus d’abandon non aléatoire. META-ANALYSE Méta-analyse : La méta-analyse est une méthode systématique d’analyse qui combine les résultats d’études indépendantes en utilisant des techniques statistiques. Les résultats sont sélectionnés sur la qualité de l’étude et sont pondérés en fonction de la taille de l’échantillon ou de sa variabilité. Les objectifs sont principalement :a) d’obtenir une estimation « centralisée » de l’effet « réel » du traitement, tout en spécifiant les écarts-type et les intervalles de confiance, b) d’obtenir une meilleure estimation des effets d’une intervention spécifique ayant déjà été analysée. Cette procédure est appelée « synthèse de données » ou « revue quantitative ». METHODES DE REVELATION DES PREFERENCES Pari standard : La méthode du pari standard est une mesure directe de l’utilité. Elle est basée sur les axiomes fondamentaux de Von Neumann-Morgenstern de la théorie de l’utilité espérée. On demande au sujet d’effectuer un arbitrage entre une situation certaine (par exemple, avoir une maladie chronique pendant les x années lui restant à vivre) et une situation risquée (le pari ou loterie). S’il choisit la loterie, il sait qu’il a p% chance de se retrouver dans un état de parfaite santé pendant les x années et (1 – p)% chance de décéder immédiatement (ou de rester dans le pire état de santé possible pendant les x années). Arbitrage temporel : Dans le cas de l’arbitrage temporel, l’utilité est mesurée en déterminant le point pour lequel le sujet est indifférent entre deux états de santé caractérisés par des durées de survie différentes. Pour les états chroniques, le sujet doit indiquer la durée pour laquelle il est indifférent entre un état de santé durant une période de temps t et un état de parfaite santé durant une période plus courte, les deux états étant suivis du décès. Pour les états morbides temporaires, le choix s’opère entre les deux options suivantes : (a) vivre dans un état de santé temporaire i pendant t années puis être dans un état de bonne santé, (b) vivre dans un état de santé temporaire j (inférieur à i) durant une période x (plus courte que t), puis être dans un état de bonne santé.



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COUTS Coût direct : Les coûts directs sont la contrepartie monétaire des ressources mobilisées lors de la prise en charge médicale de la maladie. Il est possible de distinguer deux types de coûts directs : a) les coûts directs médicaux, qui recouvrent différents aspects tels que la consommation médicamenteuse, l’utilisation de ressources médicales (hospitalisation, consultations et visites de médecins, examens de laboratoire et explorations, coût du traitement des effets secondaires, transport sanitaire du patient dans le cadre de sa prise en charge médicale, etc…), b) Les coûts directs non médicaux ont trait aux aides à domicile et aux accompagnements de vie fournis par les bénévoles, etc…) ainsi que les soins informels fournis par la famille. Coût indirect : Ces coûts recouvrent principalement les pertes de productivité à un niveau macroéconomique. Ces pertes de productivité concernent le patient d’une part, et son entourage d’autre part. Traditionnellement, la mesure des coûts indirects est basée sur le concept dit du « capital humain », qui consiste à évaluer les pertes de productivité à partir des pertes de salaire brut liée à la maladie ou à un traitement. La valeur productive d’une personne étant dans ce cas assimilée au montant de son revenu, il est d’usage de multiplier le nombre de journées d’absence par la valeur moyenne nationale de ce revenu, exprimée soit par la valeur ajoutée moyenne soit par le salaire moyen. Il existe également une approche dite « frictionnelle ». Elle consiste à mesurer les coûts indirects à travers les surcoûts imposés à l’appareil productif (heures supplémentaires, sous-traitance, intérim,...). Le problème majeur de cette approche tient à l’absence de données représentatives pour évaluer ces coûts. Du point de vue de la société, l’estimation des pertes de productivité est effectuée en unité physique (nombre de jours de travail perdus, nombre de journées de scolarité perdues). Déterministe : Le terme « déterministe » se réfère aux coûts qui sont des estimations ponctuelles. Si les coûts sont traités de manière déterministe, une analyse de sensibilité devrait être effectuée afin d’identifier les zones d’incertitude associées à ces estimations. ANALYSE DE SENSIBILITE Analyse de sensibilité : Il s’agit d’un outil permettant de tester la robustesse des conclusionss d’une analyse. Elle consiste à faire varier les paramètres pertinents du modèles autour des valeurs initialement retenues (taux d’actualisation, estimation de l’efficacité, ou des coûts,…) et d’en mesurer les conséquences sur les résultats de l’étude. Analyse traditionnelle de sensibilité unicritère : Avec cette méthode, chaque paramètre varie individuellement dans le but d’isoler les effets de chacun sur les résultats finaux de l’évaluation. Analyse traditionnelle de sensibilité multicritères : Cette méthode consiste à faire varier plusieurs paramètres en même temps et à noter l’effet total sur le résultat final de l’évaluation (cette méthode porte le nom d’ « analyse de scénario »). Une analyse de sensibilité simple est généralement utile pour connaître toutes les zones d’incertitude citées précédemment. Analyse de seuil : Cette analyse identifie les valeurs critiques des paramètres au delà desquelles le résultat de l’évaluation économique varie. Cette méthode, généralement utilisée conjointement à l’analyse de sensibilité simple, permet d’examiner toutes les sources d’incertitude décrites, exception faite de l’incertitude relative aux méthodes d’analyse. Analyse des extrema : L’analyse d’un cas de référence basée sur la meilleure estimation des inputs est considérée. Elle est comparée à deux autres analyses construites respectivement sur un scénario optimiste et un scénario pessimiste. Cette méthode permet de gérer les problèmes d’incertitude liés à la variabilité des données et à l’extrapolation de la source de données de référence. Elle peut également éclairer la question de généralisation des résultats. Analyse de sensibilité probabiliste : Dans la littérature sur l’analyse de la décision clinique, les limites de l’analyse de sensibilité traditionnelle sont à l’origine du développement de l’analyse de sensibilité probabiliste par les méthodes de simulation de Monte-Carlo. Cette méthode d’analyse s’intéresse à la vraisemblance relative de valeurs particulières (les variables estimées). On affecte des distributions aux intervalles choisis, puis on tire des échantillons aléatoires de ces distributions pour simuler l’incertitude. On peut alors générer une distribution empirique du ratio coût-efficacité (Drummond et alii, 1997).

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